-MASP-2 を選択的に標的にして「血管内皮細胞の損傷と血栓形成」を抑制します
-完全奏効 61%、100 日生存率 73%高リスク患者の 1 年生存率は 2 倍以上
-2026 年 1 月 2 日に米国で発売予定。ヨーロッパでも承認審査中
[バイオ記者カン・ジョア] 米国食品医薬品局（オンラインカジノ最新）は最近、米国のバイオ企業オメロス社（以下、オメロス）の「造血幹細胞移植関連血栓性細血管症（TA-TMA）」の治療薬「ヤルテムレア（成分ナルソプリマブ）」を承認した。
Yatemrea は、2 歳以上の小児および成人の TA-TMA の治療に承認された最初で唯一の補体レクチン経路阻害剤です。オメロスは、2026 年 1 月 2 日に米国市場で Yatemrea を発売する予定です。
Yatemrea は、レクチン経路の重要な活性化因子である「MASP-2 (マンナン結合レクチン関連セリンプロテアーゼ 2)」を選択的に標的にして阻害する完全ヒト化モノクローナル抗体です。 TA-TMA 内の MASP-2 を選択的に阻害することで、微小血管内皮細胞の損傷と血栓形成を防ぎ、免疫応答に不可欠な代替経路の活性を維持します。
TA-TMA は、成人と小児の造血幹細胞移植後に発生する重篤かつ致命的な合併症です。 TA-TMA は、自家細胞移植または同種細胞移植後に発生する可能性がありますが、同種細胞を移植した場合の発生率が高くなります。米国とヨーロッパでは年間約 30,000 件の同種造血幹細胞移植が行われており、最大 56% の患者が TA-TMA を発症すると推定されています。
この承認の根拠となった臨床試験では、ヤテムレアの完全奏効率 (CR) は 61% で、「治療的使用 (EAP)」が承認された患者では 68% でした。病気の診断時からの 100 日生存率は 73%、EAP 患者では 74% でした。以前の治療に反応しなかった高リスク患者の場合、ヤテムレア治療後の 1 年生存率は 50% でしたが、対照群では 20% 未満でした。
また、ヤテムレア投与群の死亡リスクは外部対照群に比べて約3～4倍低いと分析されました。
最も一般的な副作用は、ウイルス感染、敗血症、出血、下痢、嘔吐、吐き気、好中球減少症、発熱、疲労、低カリウム血症でした。さらに、ヤテムレア投与群の 61% で重篤な副作用が報告され、患者の 7% で致死的な副作用が報告されました。
一方、ヤテムレアを造血幹細胞移植分野の希少疾病用医薬品に指定した欧州医薬品庁(EMA)も現在、販売承認を審査中である。承認結果は来年半ばに発表される予定です。