オンラインカジノアプリブルックスはBBB透過性を高めることで「抗体認知症新薬」の欠点を克服…世界の注目

[バイオ記者ユ・スイン] 「生き残るためには、誰も通らない道を歩まなければなりません。初期段階のベンチャー企業が世界的な競争で生き残るためには、『差別化戦略』が不可欠です。」

Three Brook Therapeutics は、わずか 3 年前に設立された初期段階のバイオベンチャーです。しかし、今年初めて参加した「2025年バイオ国際会議（以下、バイオUSA）」において、多数の大手製薬会社から会議の要請を受け、現在開発中のアルツハイマー病治療薬候補物質「3BT-1（開発コード名）」を発表しました。

3BT-1 は現在、リード材料の最適化段階にあり、まだ非臨床試験に入っていない非常に初期段階の候補ですが、技術的難易度が高く、競合薬も少ない有望なターゲット材料であるため、大手製薬会社の注目を集めています。

◇「TRPML1」でオートファジー機能を高め老廃物を浄化…メルクなど大手製薬会社に出資 ↑

キム CEO は、電気生理学とイオン チャネルの分野で 20 年近く研究しており、大雄製薬のイオン チャネル新薬チームの責任者、および社内ベンチャーである ION Therapeutics の創設者兼研究センター所長を務めています。彼は起業に情熱を持っており、2023 年 1 月に浦項に定住しました。

キム代表は、「浦項市はベンチャースタートアップエコシステムが確立されている都市」とし、「通常、POSTECHの技術をベースにしたスタートアップ企業の場合、POSTECHホールディングスが初期投資家として参加し、その後TIPSとPOSCO Technology Investmentがベンチャーキャピタル(VC)と連携してフォローアップ投資を継続する」と付け加えた。さらに、「このようにスケールアップに成功した企業は、ポスコグループの将来の成長エンジンとして組み込まれたり、上場したりするなど、好循環が生まれています。」

キム CEO は、過去 3 年間、さまざまな支援プロジェクトや現地のインフラを積極的に活用するオンラインカジノアプリで企業の育成に注力しており、現在、リソソームのイオンチャネルを活性化する小分子化合物に基づく「TRPML1」標的治療法の開発を行っています。 TRPML1はリソソーム膜上に発現するイオンチャネルタンパク質であり、リソソーム内のカルシウムイオンを細胞内に透過させる役割を果たします。簡単に言えば、イオンチャネルとは、体内の恒常性を維持するナトリウム、カルシウム、カリウムなどの「イオン」を通過させる膜タンパク質です。

TRPML1 には、「オートファジー - リソソーム経路 (ALP)」の活性化を通じて細胞内の老廃物を除去し、神経炎症を軽減するメカニズムがあります。抗がん剤でいうと、免疫機能を高めてがん細胞を消滅させる「免疫抗がん剤」に似ています。 「レチェンベ」や「キスンラ」などの既存の抗体ベースの治療法は、脳内に蓄積したアミロイドβなどのタンパク質を直接除去するのに対し、この薬は細胞内の自浄作用である「オートファジー」機能を活性化して老廃物を除去する能力を高めるという差別化されたアプローチを採用している。

これらの特徴により、TRPML1 は近年、次世代の標的タンパク質として世界市場で注目を集めています。実際、多国籍製薬会社MSD（米国メルク）は、TRPML1対象資産を確保するため、カルポルタ・セラピューティクスとキャラウェイ・セラピューティクスをそれぞれ約8000億ウォンで買収した。世界最大のパーキンソン病研究財団であるマイケル J フォックス財団も、TRPML1 を最も革新的な 5 つのターゲットの 1 つとして選択しました。

Three Brook Therapeutics の材料のもう 1 つの利点は、「低分子化合物」をベースにしているオンラインカジノアプリです。キム CEO は、血液脳関門 (BBB) 透過率がわずか 01% である既存の抗体新薬と比べて脳透過率が高く、経口薬であるという点で競争力があると説明しています。

キムCEOは、「加齢が進むとオートファジー機能が低下し、アミロイドβタンパク質やタウタンパク質が徐々に蓄積し、アルツハイマー病やパーキンソン病などの変性脳疾患を引き起こす」と述べた。 「特に、カルシウムチャネルが正常に機能しない場合、リソソーム内の老廃物が除去されず、細胞内蓄積性疾患が発生します。当社の3BT-1は、カルシウムイオンチャネルの調節機構により、このオートファジー機能を回復させます。これを促進します。」と氏は述べた。

特に、3BT-1 は、アミロイド ベータを除去するだけの抗体治療とは異なり、アミロイド ベータやタウなどのタンパク質凝集体や損傷したミトコンドリアを洗浄できます。「神経炎症も軽減できるため、アミロイド関連画像異常 (ARIA) の副作用がないという特徴があります。」

キム CEO は、タンパク質の凝集と神経炎症が火の輪のように絡み合っていると説明しました。 「凝集物が蓄積すると神経炎症を引き起こし、誘発された神経炎症がALPにダメージを与え、凝集物が除去されなくなる。逆に神経炎症が先に起こる可能性があるため、タンパク質凝集物と神経炎症の両方を除去するオンラインカジノアプリが重要であるが、新しい抗体薬は神経炎症を全く制御していない」と指摘した。

同氏は続けて、「3BT-1のコンセプトは『洗浄』である」と述べ、「タンパク質凝集体や損傷したミトコンドリアの除去、神経炎症の軽減など、アルツハイマー病の主要なマーカーをすべて除去し、単独療法だけでなく抗体医薬との併用療法としても開発されており、補完的な治療効果が期待できる」と強調した。

◇世界の技術移転の鍵は「差別化」…国内外の研究チームと協力し効果を高めトランスレーショナルリサーチを強化

しかし、3BT-1 は単に TRPML1 を活性化するだけでは終わりません。競合他社は多くありませんが、Libra や Casma などのグローバルプレーヤーがすでに存在する状況では、「差別化」が必要でした。

「会議を開催した大手製薬会社の多くは『臨床試験に入る前の候補探索段階でも技術を十分導入できる』との意向を示していたが、その一方で『競合他社と何が違うのか？』という共通した疑問もあった」「国内VCからもこの質問が繰り返され、最終的には差別化こそが生き残る道だという結論に達した」

彼は、「TRPML1 は 6 つの膜タンパク質で構成されており、それらが集まって 4 つのホモテ四量体を形成し、そこをカルシウムイオンが透過します。もう少し詳しく調べたところ、実際にはこの形だけでなく、TRPML1 と TRPML3 の混合形でも私たちの体内に存在するオンラインカジノアプリが分かりました。」また、構造生物学の専門家であるエジオ・ポステック氏は、「薬の効果をさらに高めるためには、この形態も同時に活性化できなければならないと考え、成均館大学のキム・ヒョンジン教授らと協力して研究を続けている」と付け加えた。

さらに、同社は新薬開発の可能性を高めるために、ボストン大学医学部アルツハイマー病研究センターと実際の患者の脳組織を使用したトランスレーショナルリサーチを実施している。アルツハイマー病やパーキンソン病などの変性脳疾患の場合、動物モデルでの有効性を臨床試験で再現するオンラインカジノアプリはできません。げっ歯類は人間よりも単純であるため、炎症を制御するだけでも認知機能の低下を改善するのに効果的です。

キムCEOは、「ボストン大学医学部のイ・ジョンヒ教授、KIST研究チームのリュ・フン博士らとアルツハイマー病患者の脳組織におけるTRPML1の発現と機能を確認する研究を進めている」と述べた。さらに、「研究革新が評価され、『中小企業・創業部グローバル連携事業』に選定され、3年間で15億ウォンの補助金を受け取るオンラインカジノアプリができた。これを基に、薬の正確なメカニズムを理解し、新薬開発の可能性を高めたい」と述べた。

◇非臨床CROと食品事業で利益確保…技術移転・IPO推進

キムCEOは、2030年の新規株式公開(IPO)を目標に、3BT-1の技術移転と自社売上の確保に注力する計画だ。社内収益事業として、非臨床受託研究(CRO)と食品事業を展開している。現在、同社はリソソームパッチクランプ技術を使用した電気生理学実験サービスを提供しており、追加の収益源を発見するために食品事業への参入を準備している。

彼は、「バイオ投資氷河期」が始まったときのスタートアップの初期の頃を思い出し、「当初の計画では、氷河期に国家プロジェクトを利用して会社を育成し、来るべきブームサイクルに合わせて軌道に乗せる予定でしたが、初期のベンチャー企業にとっては依然として困難な時期が続いています。」と述べました。さらに「以前は投資を受けてそのお金で臨床データを作るという構図だったが、今は逆で、投資を受けるには技術移転の成果が必要になっている」と述べた。控訴した。

一方、キム CEO は次のように説明しました。「当社は継続的に現金を生み出すオンラインカジノアプリができる内部収益事業に取り組んでいます。中でもCRO事業は電気生理学技術の難易度が高いため、脳疾患の治療法を開発する多くの企業が当社にCROを委託しています。」さらに、「実際、今年の売上目標を上回る年間売上高が5億ウォン程度になる見込みだ」と付け加えた。

キム最高経営責任者（CEO）は、食品事業は現在開発中の医薬品のメカニズムを利用して「老化予防」に焦点を当てると述べた。さらに、「オートファジー機能を活性化させる機能性素材の市場は十分な規模が見込まれる」とした上で、「医薬品よりも少し早く売上を上げられる食品・栄養製品分野での事業化に向けて準備を進めており、来年あたりから本格的に販売が始まるだろう」と述べた。

キム最高経営責任者（CEO）は、技術移転事業の場合、ユハンコーポレーションの肺がん新薬「レクラザ」のように、国内大手製薬バイオ企業と共同開発の形で協力し、臨床成績に基づいて世界の製薬企業にライセンスアウト（L/O）するモデルを計画していると述べた。

レクラザは、国内のバイオ企業であるオスコテック社が開発し、2015年にユーハンコーポレーションに輸出された物質です。ユーハンコーポレーションは、レクラザの世界的権利を多国籍製薬会社のジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）に輸出しており、国産初の抗がん剤として米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得し、現在世界市場で販売されています。

キムCEOは、「ベンチャーにとって最も理想的な構造は、まず国内の製薬会社と提携して臨床試験を実施し、一定の結果が得られたら、より大きな企業に技術を移転するオンラインカジノアプリだと思う」と付け加えた。また、「そのために大雄製薬とオープンイノベーションプロジェクトを推進しており、他社との共同研究や技術移転も検討している」と付け加えた。来年には国内の製薬会社と、2029年から2030年の間には世界的な製薬会社と技術移転契約を結ぶオンラインカジノアプリを目指している。

長期的には、CEO Kim の最終目標は小児脳疾患の治療法を開発するオンラインカジノアプリです。 「私の家族に小児脳疾患を患っている者がおり、私自身もこの分野に大きな関心と熱意を持っています。特に小児てんかんは治療法がほとんどなく、一度傷ついた神経細胞は回復するオンラインカジノアプリが難しく、一生後遺症と付き合っていかなければなりません。」

「しかし、小児疾患は臨床設計が難しく市場性が低いため、大手製薬会社がなかなか参入しない分野だ」と続け、「アルツハイマー病治療など市場性が高く商業化の可能性が高い分野で技術移転で資金を確保した後、その利益をもとに小児脳疾患の研究を直接行いたい」と強調した。