- International Progressive MS Alliance による 96 週間の臨床試験サポートに選ばれました
- 「世界最大のオンラインカジノスマホ硬化症連合からの支援により、NLY01 の科学的根拠と治療の可能性が強化されます。」
- 「若年パーキンソン病患者を対象とした臨床試験で証明された強力な治療効果に基づいて、私たちは若年オンラインカジノスマホ硬化症患者において良好な結果が得られると期待しています。」
[by Lee, Young Sung] GLP-1ベースの新薬開発を専門とするD&Dファーマテックは12月19日、国際進行型MSアライアンス（IPMSA）が同社の変性脳疾患候補NLY01を使用したオンラインカジノスマホ硬化症（MS）の第2相臨床試験を資金調達に選択したと発表した。この治験はジョンズ・ホプキンス大学医学部の研究チームによって実施されている。 IPMSA は MS 研究を専門とする世界最大の非営利団体です。
IPMSA は、米国を含む 19 か国の複数の MS 組織の世界的な連合です。また、数百人の主要オピニオンリーダー (KOL) と世界的な製薬会社 9 社も含まれています。この非営利提携は、国際共同研究を通じて進行性 MS の治療法の開発を支援することに専念しています。
第 2 相試験は、ジョンズ・ホプキンス大学 MS センター所長で世界的な臨床研究で豊富な経験を持つ臨床科学者であるエレン・モーリー教授が主導する医師主導の試験です。この治験はジョンズ・ホプキンス大学医学部とマウント・サイナイのアイカーン医科大学で実施される。
ジョンズ・ホプキンス大学の研究チームは、昨年9月に米国食品医薬品局(FDA)から治験新薬(IND)の承認を取得し、IPMSAからの研究資金と合わせて追加資金を利用して臨床試験を進める予定である。 D&D ファーマテックは治験薬 NLY01 を無償で提供し、臨床試験には追加費用が発生しないと述べています。
オンラインカジノスマホ硬化症 (MS) は、主に 20 代から 40 代の若い人が罹患する慢性神経疾患です。この病気は、中枢神経系（脳、脊髄、視神経）の神経線維を保護するミエリン鞘の免疫介在性炎症によって引き起こされます。この炎症により、神経信号伝達が障害されます。薬物療法は初期段階では症状をコントロールするのに役立ちますが、進行性の MS は徐々に神経が悪化するのが特徴で、他の神経変性疾患と同様に進行します。現在、効果的な治療の選択肢は非常に限られています。
D&D Pharmatechとの長年にわたる共同研究を通じて、ジョンズ・ホプキンスMSセンターの研究チームは、NLY01がオンラインカジノスマホ硬化症の動物モデルにおいて神経炎症を抑制することにより、疾患の進行と再発を大幅に軽減することを実証しました。これらの結果は、パーキンソン病およびアルツハイマー病モデルで以前に観察された結果と一致しています。研究チームはまた、NLY01 の新しい仕組みも特定しました。それは、活性化された免疫細胞が血液脳関門 (BBB) を越えて移動するのを阻止するというものです。これにより、細胞が中枢神経系に侵入してニューロンに損傷を与えるのを防ぎます。研究チームは、末梢神経系と中枢神経系の炎症を同時に軽減し、同時に神経細胞の損失を制限するこの二重作用アプローチは、オンラインカジノスマホ硬化症患者の治療効果を最大化する可能性があると結論付けた。米国国防総省は、この一連の研究を 2024 年の研究ハイライトに選びました。
一方、2023 年 2 月、D&D ファーマテックはパーキンソン病患者を対象とした NLY01 の第 2 相臨床試験を実施しました。この研究は患者集団全体では統計的有意性を達成しませんでしたが、60歳以下の若いサブグループ（患者95人）ではプラセボと比較して統計的に有意な治療効果が観察されました。研究者主導治験の対象疾患である進行性オンラインカジノスマホ硬化症の典型的な発症年齢は約40歳である。したがって、若いパーキンソン病患者で観察された治療効果がこの MS 集団でも再現できるかどうかについて、大きな期待が寄せられています。
注目すべきことに、この研究は、パーキンソン病におけるNLY01の以前の第2相臨床試験の限界を克服することを目的として設計された。この試験では、低用量 (5 mg) と短い治療期間 (36 週間) が使用されました。現在の試験では、用量を10mgに増やし、治療期間を96週間に延長することで臨床成功の可能性が高まることが期待されている。これにより、若い患者集団における適切な薬物曝露と持続的な治療効果の評価が可能になります。
多施設共同無作為化二重盲検並行群間試験は、2026年の第1四半期に開始される予定である。96週間の治療期間にわたって進行性オンラインカジノスマホ硬化症の患者120人が登録される。主要エンドポイントは、磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定される脳実質体積の変化を評価します。これにより、神経変性と疾患の進行を客観的に評価し、NLY01 がオンラインカジノスマホ硬化症患者の疾患の進行をどの程度抑制できるかを判断することができます。
「オンラインカジノスマホ硬化症を専門とする世界最大の組織であるIPMSAによる臨床研究資金の対象に選ばれたことは、NLY01の革新的な作用機序と治療の可能性が専門家によって客観的に検証されたことを意味する」とD&DファーマテックのCEO、Lee Seul-kiは述べた。 「パーキンソン病の臨床試験で若年患者で観察された治療効果と、この研究の高用量・長期投与設計を考慮して、比較的若い年齢で発症するオンラインカジノスマホ硬化症患者に新たな治療選択肢を提供できる臨床的に有意義な結果が得られると期待した。」と同氏は付け加えた。