- 先駆け審査指定、要件が満たされている場合は「迅速承認」および「優先審査」の対象
- 第 3 相臨床試験の患者を募集中対象: 米国、カナダ、オーストラリアからの 102 名
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先駆け審査指定は、革新的な医薬品の開発を促進するために日本政府が運営する制度です。指定されると日本の規制当局との協議が円滑になり、要件を満たせば「迅速承認」や「優先審査」の対象となる可能性がある。ベムダンプロセルは、2021 年に米国食品医薬品局 (FDA) から「迅速審査」の指定を受け、昨年には「再生医療先進療法 (RMAT)」の指定を受けました。
ベムダンプロセルは、パーキンソン病によって失われた「ドーパミン産生ニューロン」を置き換えることを目的とした臨床試験段階の細胞療法候補です。オンラインカジノ仮想通貨エル博士は、ヒト胚性多能性幹細胞由来の「ドーパミン作動性ニューロン前駆細胞」が患者の脳に外科的に移植されると、移植された細胞は「成熟ドーパミンニューロン」に成長し、損傷した神経ネットワークを再構築し、運動機能と非運動機能を回復できると説明しています。
現在、オンラインカジノ仮想通貨エルはベムダンプロセルの第 3 相臨床試験 (exPDite-2) に参加する患者を募集しています。第3相臨床試験は、米国、カナダ、オーストラリアのパーキンソン病患者約102人を対象に実施され、「偽手術対照群」と「ベムダンプロセル」の有効性と安全性を評価する。
オンラインカジノ仮想通貨エルによると、12人の患者を対象とした第1相臨床試験で、ベムダンプロセルは優れた忍容性を示し、手術後36か月の時点で重篤な薬剤関連の副作用はなかった。さらに、運動障害に関連する二次評価項目でも有望な結果が観察されました。
ブルー ロックの製品開発責任者、ガビ ベルフォート氏は、「ベムダンプロセルが日本で先駆け審査指定を受けたことを嬉しく思います。この成果を通じて、日本の規制当局と緊密に連携することで、パーキンソン病患者とその家族に新たな希望を提供できると信じています。」
一方、パーキンソン病は世界で 2 番目に多い神経変性疾患であり、世界中で約 1,000 万人、日本では 25 万人が罹患しています。脳内の「ドーパミン生成ニューロン」が死滅すると、震え、筋肉の硬直、動きの鈍化などの運動症状だけでなく、疲労、認知障害、うつ病などの非運動症状も引き起こされます。現在、パーキンソン病の治療法がないことが知られています。