- 非営利団体テレソンの治療法開発…オンラインカジノ最新、EAP データを含む規制の柔軟性を希少疾患の審査に適用
- 27 人の重篤な WAS 患者からのデータに基づく承認…重度の感染症 93%↓・中等度の出血 60%↓ が確認された
- 患者の造血幹細胞遺伝子を修正して再注入する自己治療…既存のHSCTドナー不足を補う
[ザ・バイオ ソン・ジェジュン記者] 米国食品医薬品局（オンラインカジノ最新）は、希少遺伝病「ウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）」を対象とした初の細胞遺伝子治療（CGT）である「Waskyra（成分：etubetidigene autotemcell）」を承認した。今回の オンラインカジノ最新 の承認により、適切な造血幹細胞ドナーが見つからない患者は、初めて根本的な治療法を確保できるようになりました。
このトリートメントは、イタリアの非営利研究機関である Fondazione Telethon ETS が承認を申請した製品です。 オンラインカジノ最新 によると、非営利団体からの申請に基づいて CGT を承認したのはこれが初めてです。
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オンラインカジノ最新は、2件の非盲検単群多国間臨床試験および拡張アクセスプログラム(EAP)から得られた合計27人の重症WAS患者のデータに基づいて、ワスキラの安全性と有効性を評価した。評価の結果、オンラインカジノ最新は疾患の主症状を全体的に改善する持続的かつ臨床的に有意な効果が確認されたと説明した。
ワスキラの有効性は、感染症と出血のリスクの軽減において明らかでした。治療後6～18か月の間、重度の感染症の発生率は治療前の12か月と比べて93%減少し、治療の最初の1年間では中等度および重度の出血も60%減少しました。特に、4 年以上の長期追跡調査では、ほとんどの患者で中等度または重度の出血は観察されなくなりました。
Waskira は、患者自身の CD34+ 造血幹細胞を収集し、WAS 遺伝子を搭載したレンチウイルス ベクターで細胞を修正し、再投与する自己遺伝子治療です。患者は骨髄が修正された細胞を受け入れられるようにするために事前に化学療法を受け、その後修正された造血幹細胞の静脈内注入を受けます。この方法で投与された細胞は、正常な血球分化とWASタンパク質の発現を回復させ、治療前と比較して重度の感染症と中等度/重度の出血の頻度を大幅に低下させることが確認されました。
臨床試験で最も一般的な副作用は、発疹、呼吸器感染症、発熱性好中球減少症、中心静脈感染症、嘔吐、下痢、肝障害、点状出血でした。 オンラインカジノ最新は、メカニズムと製造（CMC）データを評価する際に、希少疾患の特性を考慮して4つの分野に規制の柔軟性を適用し、同様の既存の承認済み製品の品質データへのある程度の参照を許可したと述べた。
オンラインカジノ最新生物製剤評価研究センター（CBER）の医療・科学担当ディレクター、ビネイ・プラサド氏は、「これは患者自身の修正された造血幹細胞を利用するオンラインカジノ最新初のWAS遺伝子治療である」と説明し、「希少疾患の審査において拡張アクセスプログラム（EAP）データを含むさまざまな証拠を認めるために規制の柔軟性が適用された」と述べた。
ウィスコット アルドリッチ症候群は、「WAS 遺伝子」の変異により免疫不全と血小板減少症を引き起こす稀な遺伝病です。若い頃から感染症、出血、湿疹が再発し、自己免疫疾患やリンパ腫のリスクも高まります。この病気は主に男児に発生し、男児 250,000 人に 1 人の割合で報告される非常にまれな病気です。
現在の治療は感染症や出血予防などの支持療法に重点が置かれており、唯一の根本的な治療選択肢は「造血幹細胞移植（HSCT）」です。しかしながら、適切なドナーを見つけるのはしばしば困難であり、移植自体が重大なリスクを伴うため、治療へのアクセスは限られています。
テレソン財団のイラリア・ヴィラ最高経営責任者（CEO）は、「今回のワスカイラの承認は、患者中心の研究モデルが実際の治療につながる可能性があることを裏付けた」と述べ、「市場の運営が難しい分野で研究が患者に直接利益をもたらすことは重要である。」
この臨床試験を主導したサン・ラッファエーレ病院（SR-Tiget）の小児免疫血液学教授、アレッサンドロ・アイウティ氏は、「（ワシラの承認は）遺伝子治療が実際に患者のニーズに応える段階に達したという点で、非常に重要な進歩だ」と述べた。 「研究者にとって、長期にわたる研究が実際の治療機会につながるプロセスを目撃することは非常に有意義です。」