- NMPA の優先審査が国際的な第 3 相臨床試験に基づいて承認…外科的治療の新しい選択肢
- TGCT 治療のための最初の化学医薬品クラス 1 新薬…ORR 54%、長期追跡 76%
- CSF-1R阻害剤に基づく全身治療薬の初の商業化…中国から世界的な承認を推進中
[バイオ記者カン・ジョア]ドイツの多国籍製薬会社メルクKGaAと中国のバイオ企業アビスコ・セラピューティクス（以下、アビスコ）が共同開発したCSF-1R阻害剤「オンラインカジノ必勝 法」が、中国で世界初のTGCTの全身治療薬として承認された。この承認により、外科指向の TGCT 治療環境に新たな全身治療の選択肢が追加されることが期待されます。
オンラインカジノ必勝 法は、Abisco によって開発された経口 (食用) 小分子阻害剤です。これは、骨髄細胞の産生と腫瘍の増殖および転移に関与するコロニー刺激因子 1 受容体 (CSF-1R) を選択的に阻害するメカニズムを備えています。メルクはオンラインカジノ必勝 法の世界的な商業化の権利を保有しており、中国での承認を皮切りに、他国でも承認手続きを進めている。
この承認の根拠となったMANEUVER試験は、抗CSF-1またはCSF-1R治療の経験がなく、全身治療を必要とするTGCT患者を対象とした国際的な第3相臨床試験である。中国（45人）、欧州（28人）、米国とカナダ（21人）を含む計94人が参加し、無作為割り当て、二重盲検、プラセボ対照方式で実施された。患者はオンラインカジノ必勝 法 50 mg を 1 日 1 回、24 週間投与されました。
主要評価項目である 25 週目の客観的奏効率 (ORR) は、盲検化された独立中央審査基準 (RECIST v11) に基づいて 540% であり、プラセボ群 (32%) と比較して統計的に有意な改善を示しました。二次評価項目では、患者報告身体機能スケール (PROMIS-PF) によって評価された相対的な関節可動域と身体機能が大幅に改善され、最大硬直と最大痛みが統計的および臨床的に有意に減少しました。これらの結果は、昨年6月に開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で明らかになった。
オンラインカジノ必勝 法の治療効果は長期追跡調査でも維持されました。昨年10月に欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表された結果によると、RECIST v11に基づくORRは追跡調査中央値143カ月で762％に上昇した。安全性の観点からは、胆汁うっ滞性肝毒性や毛髪や皮膚の色素沈着低下は観察されず、治療関連有害事象（TEAE）により治療を中止した患者は1名（16％）のみでした。 79%で線量の減少が見られました。
メルク ヘルスケア CEO のダニー バーゾハール氏は、「オンラインカジノ必勝 法の世界初の規制当局による承認は、希少腫瘍患者の治療環境改善における重要な前進です。中国の患者にできるだけ早く治療選択肢を提供するとともに、他の国々でも承認プロセスを進めています。」
TGCT は、関節滑膜、滑膜、または腱組織が異常に増殖する稀ながんです。病気が進行すると、関節の腫れ、硬直、可動域の制限などが悪化して、患者の日常生活や生活の質に大きな影響を及ぼします。既存の治療法は主に手術に頼っていますが、再発した患者や切除が困難な患者の場合、治療の選択肢は限られています。
オンラインカジノ必勝 法は、この満たされていないニーズを対象とした全身治療です。手術が困難なTGCTの治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から「画期的治療薬指定（BTD）」を取得し、欧州医薬品庁（EMA）からは「優先医薬品指定（PRIME）」を取得しています。今回の中国での承認を受けて、メルクは順次、他の国々でも承認手続きを進めていく。