- 先行投資と株式投資を含めて 1 億 5,000 万ドルを支払った開発コストと利益は 50:50 で分配
- 「TSRA-196」、SERPINA1 変異の精度補正…単回投与での高い効率と肝臓特異性の確認
- FDA IND・CTA 年内に提出予定…「これは遺伝的原因に対処する初の根本治療となる。」
[ザ・バイオ、ソン・ジェジュン記者] アメリカのバイオテクノロジー企業リジェネロン・ファーマシューティカルズ（オンラインカジノ最新）は、テセラ・セラピューティクスと協力して、希少な遺伝性疾患であるアルファ-1アンチトリプシン欠損症（AATD）に対する単回投与の遺伝子補正治療候補である「TSRA-196（開発コード名）」を開発している。 （以下、テセラ）と世界共同開発契約を締結しました。両社は共同でTSRA-196の臨床・商業化を進めており、年内に米国食品医薬品局（FDA）に臨床試験指定（IND）を提出することを目指している。
リジェネロンは1日(現地時間)、テッセラの「遺伝子書き込み」技術と非ウイルス送達プラットフォームを利用して、AATDの遺伝子変異を正確に修正し、正常なタンパク質産生を根本的に回復する治療選択肢を開発すると発表した。契約規模は、初期支払いとマイルストーン（段階的な技術料金）を含めて最大4,000億ウォン相当。
契約条件によれば、テセラはリジェネロンから現金での前払い金を受け取り、さらに株式投資を含む総額1億5,000万ドル(約2,200億ウォン)を受け取ることになる。今後の開発段階に応じて、約1億2,500万ドル（約1,800億ウォン）相当の短期から中期の開発マイルストーンを獲得する可能性もある。契約総額は最大２億７５００万ドル（約４０００億ウォン）に達する可能性がある。両社は、TSRA-196 の世界的な開発コストと将来の商品化利益を 50:50 で折半します。
Tessera が最初の第 1 相臨床試験まで開発を主導し、その後 オンラインカジノ最新 が世界的な臨床試験と商品化段階を担当します。 オンラインカジノ最新 は、遺伝病分野における研究経験と臨床能力に基づいて、TSRA-196 を次世代遺伝子治療の中核パイプラインとして開発する予定です。
TSRA-196は、テッセラが開発中の生体内遺伝子編集プログラムにおける最も先進的な候補材料である。 AATD の原因となる遺伝子である SERPINA1 変異を正確に修正するように設計されました。
AATD は、SERPINA1 遺伝子の変異による AAT タンパク質の産生不足により肺と肝臓に損傷を引き起こす遺伝性疾患です。特に、Z 対立遺伝子 (PiZZ) のコピーを 2 つ持つ患者の血中 AAT レベルは、正常の約 15% にすぎません。現在、FDA が承認している唯一の治療法は、肺疾患患者に対する週 1 回の静脈内補充療法であり、遺伝的原因を直接修正する治療法はまだありません。
テセラは、米国遺伝子細胞治療学会(ASGCT)の年次総会で、マウスおよび非ヒト霊長類(NHP)において単回投与で高い編集効率と肝臓特異性が確認されたことを示す前臨床データを開示した。前臨床解析の結果によると、生殖細胞系編集や顕著なオフターゲットシグナルは観察されず、脂質ナノ粒子（LNP）ベースの非ウイルス送達システムの安全性と忍容性は良好であると評価されました。
これらの前臨床成果に基づいて、テッセラは年内に IND および複数の臨床試験申請 (CTA) 申請を FDA に提出する予定です。テセラのマイケル・セベリーノ最高経営責任者（CEO）は「TSRA-196は、たった1回の静脈内投与でAATD患者の正常なAATタンパク質産生を回復できる治療の転換点となるだろう」と述べた。同氏は「オンラインカジノ最新との協力を通じて、臨床参入をさらに加速できるだろう」と付け加えた。
オンラインカジノ最新 共同会長兼最高科学責任者のジョージ・ヤンコプロス氏は、「AATD には現在、非常に限られた選択肢があり、遺伝子レベルで根本原因に対処するには TSRA-196 が最適なアプローチです。」と述べました。同氏はさらに、「当社が遺伝病と遺伝子治療の開発で蓄積してきた経験に基づいて、TSRA-196を新たな標準治療法として確立する機会を得ました。」