[インタビュー] オンラインカジノ必勝 法 CEO 兼共同創設者、Kyu Baek 氏
[by Kang, In Hyo] 新薬開発における臨床試験への参加は、候補物質が初めて人間に投与される時点を意味します。このため、製薬会社は、ヒトでの臨床試験に進む前に、広範な動物毒性と安全性試験を含む厳格な前臨床評価を実施して、医薬品が十分に安全であることを確認します。
ただし、動物実験で安全性が確認されても、ヒトでの同等の有効性は保証されません。生物学的環境の根本的な違いにより、前臨床試験中に観察された治療効果が臨床試験の結果に反映されないことはよくあります。
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10月6日、韓国に本拠を置くバイオ医薬品会社SillaJenは、世界的製薬会社BeOne Medicinesが開発した抗PD-1免疫チェックポイント阻害剤Tislelizumabと抗がん剤候補BAL0891を併用する併用療法の改訂IND申請のFDA承認を取得した。韓国食品医薬品安全省 (MFDS) も、同じ裏付けデータに基づいて、9 月 9 日に IND を承認しました。この承認により、SillaJen は BAL0891 とティスレリズマブの併用療法の安全性を評価し、最適な用量を決定することを目的とした臨床試験を開始する権限を与えられました。
この臨床承認の背後にある極めて重要な要素は、オンラインカジノ必勝 法 の「vTIME (血管新生腫瘍免疫マイクロ環境)」テクノロジーでした。このプラットフォームは、ヒトの血管構造と免疫細胞反応を現実的に再現する 3D 腫瘍オルガノイド モデルに基づいて構築されており、前臨床段階で併用療法の有効性を検証する際の重要な証拠として役立ちました。
Qureator CEO の Ky Baek 氏は、最近韓国を訪問中に <オンラインカジノ日本> とのインタビューで、「当社は世界で初めて、動物モデルに頼らず、当社独自の『ヒト関連』疾患モデルから生成されたデータのみを使用して、この併用療法の有効性を実証し、それに基づいて FDA の承認を確保しました。」と述べました。同氏は、「このマイルストーンは、規制当局と革新的な企業が協力して前臨床評価を動物ベースの試験から人体ベースの試験に移行できることを示している。」
「数十年にわたり、国内の新薬開発における臨床失敗率は、約80～90%と非常に高いままである。腫瘍学だけでも、臨床失敗による年間経済損失は60～70兆ウォン(約400～470億米ドル)と推定されている」とBaek氏はさらに述べた。 「オンラインカジノ必勝 法 は、この困難な状況において医薬品開発の新たなパラダイムを提示することを目指しています。当社の革新的なプラットフォームを通じて、当社は関連する膨大なコストとスケジュールを大幅に削減し、臨床失敗率を大幅に低下させる新薬の開発に取り組んでいます。」
<オンラインカジノ日本>とのインタビューで、Baek 氏は会社の設立経緯、包括的なビジョン、将来の戦略的方向性について詳しく説明しました。
◇「Vertex サクセスストーリー DNA」に基づいて設立…「人間関連」アプローチを中心
オンラインカジノ必勝 法 は、自社を「人間に関連した」AI 主導の創薬会社として位置づけています。オルガノイドやオルガンオンチップシステムなどの「人間に似た」生物学的環境でデータを生成することで、同社は動物実験を必要とせずに薬物反応を予測できるプラットフォームを開発した。 オンラインカジノ必勝 法 の戦略は、この人間関連データを使用して AI モデルをトレーニングし、医薬品開発の効率を高め、臨床成功の確率を大幅に向上させることに重点を置いています。
2019 年に米国サンディエゴで設立された オンラインカジノ必勝 法 は、現在運営 6 年目を迎えています。創設チームは世界的なバイオテクノロジー企業である Vertex Pharmaceuticals (以下、Vertex) の元研究者のみで構成されており、Vertex とオルガノイド分野との深い歴史的なつながりを考えると、これは重要な詳細です。バーテックスは、「オルガノイドの父」として知られるオランダのユトレヒト大学教授ハンス・クレヴァーズと協力した最初の製薬会社です。クレバーは腸オルガノイドの開発の先駆者であり、バーテックスは生体内生物学的環境を厳密に模倣するこれらの「ヒト in vitro モデル」を前臨床段階で薬効を評価するために適用した最初の企業となりました。この共同研究は、Clevers の「腸オルガノイド」技術の創薬への最初の実用的な応用を示しました。
「オンラインカジノ必勝 法 創設チームは、Vertex でこの経験を共有した中心メンバーで構成されています。この背景は私たちの DNA に深く組み込まれており、最初からオルガノイド、組織工学、バイオプロセシング、AI をシームレスに統合するプラットフォームを設計することができました。この基礎的な統合は、この分野の他の競合他社と私たちを区別する主要な差別化要因です。」と Baek 氏は述べました。
Baek は、Vertex や Hospira などの企業で生物医学研究、診断、医療機器の革新を主導してきた 25 年以上の経験を持つ熟練の専門家です。 オンラインカジノ必勝 法 の技術戦略とビジネス戦略は、腫瘍学で豊富な経験を持つ業界のベテランであるユ・サンヒ博士によって監督されています。 Yoo 博士は、Vertex や Tachyon などの組織で抗がん剤の発見および前臨床開発プログラムを主導し、20 年以上にわたるがん研究の専門知識をもたらしています。彼女は オンラインカジノ必勝 法 で生物学研究組織を率いており、プラットフォームベースの抗がん剤開発の推進を担当しています。
博士。最高科学責任者 (CSO) のブランカ・ミトロヴィッチ医師は、Vertex や Bayer などの企業で遺伝性疾患、自己免疫疾患、神経疾患の新規治療薬の開発に 30 年以上の経験を持つ、経験豊富な研究リーダーです。彼女は、オンラインカジノ必勝 法 の創薬戦略と科学全体の方向性を指揮しています。 Tsung-Li Liu 博士は、Vertex およびハーバード大学医学部でバイオテクノロジー、高度な顕微鏡法、生体医工学の分野で 12 年以上の経験を持つ技術専門家であり、オンラインカジノ必勝 法 の最高技術責任者 (CTO) を務めました。彼は、オルガン・オン・チップ・システムやその他の人間関連モデル・プラットフォームを含む、会社の中核技術の開発を担当しています。
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「人間関連の疾患モデルと AI 主導の新薬発見を当社の初期のハードウェア指向機能に組み込むことで、当社は『人間関連の AI ベースの新薬発見および開発会社』に変身しました。」と Baek 氏は述べています。
◇「動物実験規制の緩和で、『ヒトに類似したデータ』を優先し、新薬開発者の非臨床戦略を再構築する構えだ」
4月、米国食品医薬品局(FDA)は、規制審査においてこれまで義務付けられていた動物実験要件からモノクローナル抗体(mAb)を免除する新しいガイドラインを発行した。この政策転換により、mAB開発における動物研究への依存が軽減され、医薬品開発の他の分野にもその範囲が広がり、バイオ医薬品業界における非臨床研究戦略の変化につながることが期待されます。
さらに、米国国立衛生研究所 (NIH) は最近、従来の動物実験の代替として「新しいアプローチ手法 (NAM)」の使用を積極的に拡大する意向を示す「新しい政策方向性」を発表しました。 NIH は、NAM に基づく評価システムが、従来の動物研究を補完、場合によっては完全に置き換えることができる「代替方法」として確立されることを期待しています。
Baek氏によると、米国NIHが提案した代替検査枠組みであるNAMは、3つの核となる柱に基づいて構築されている。 1 つ目は、細胞および組織ベースの「in vitro」モデルです。 2 つ目は「イン シリコ」モデリングで、計算シミュレーションとデータ駆動型分析に依存します。 3 番目の柱は、高次元の生物学的データを生成するゲノミクス、トランスクリプトミクス、プロテオミクスなどの「ニューオミクス」技術で構成されます。これら 3 つのコンポーネントは、集合的に、従来の動物モデルを置き換えたり補完したりできる必須の技術とみなされます。
しかし、大幅な進歩にもかかわらず、コンピュータでのモデリングは限られた実用的な成果しか生み出していません。 AI ベースの医薬品設計は急速に進歩していますが、昨年の時点で臨床開発のすべての段階を無事に進め、有意義な結果を示した AI 設計化合物はごく少数です。
「近年、AI ベースの創薬により、かなりの数の候補化合物が生み出されています。一部の専門家は、これは、特に毒性評価などの分野における前臨床予測精度の向上によるものだと考えています」と Baek 氏は説明しました。 「AI は安全性関連（毒性）予測において着実に進歩していますが、多くの観察者は、AI が当初大きな期待が寄せられていた『有効性予測』において依然として明らかな限界に直面していることに注目しています。」
「NAM技術は急速に拡大しているが、各アプローチは依然として固有の構造的限界に直面している。主な課題には、インビトロモデルの一貫性のない再現性、インシリコモデルの予測精度の矛盾、オミクスベースのデータの複雑さと解釈の難しさが含まれる。」と彼はさらに付け加えた。
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in vitro モデルの 2 番目の大きな制限は、スケールアップの課題です。創薬には大規模な反復試験が必要ですが、現在の in vitro ベースのモデルでは、スケールアップしたときに信頼できるデータを一貫して生成するのが困難なことがよくあります。 「オルガノイドおよびオルガンオンチップ技術は高度な洗練を提供しますが、大規模な創薬および開発の現場で求められる標準化と一貫性に関しては、依然として明らかな制約に直面しています」とBaek氏は述べました。
最近、インシリコ モデルとオミクス データセットを統合するマルチモーダル AI アプローチに対する需要が高まっています。これらのモデルは、大規模なゲノム、トランスクリプトーム、プロテオーム情報をトレーニングに組み込むことで、予測パフォーマンスの精度を向上させることを目的としています。しかし、Baek 氏は、現在の AI システムの根本的な限界は未解決のままであると強調します。これは主に、多くの AI ベースの創薬プラットフォームが依然として従来の 2D 細胞株ベースのデータセット、つまり従来の平板培養細胞から生成された実験データに主な学習ソースとして大きく依存しているためです。
「このため、AI が生成した候補化合物は、人体の生理学的環境を真に反映するヒト関連データに十分に基づいていないため、有効性予測において繰り返し欠陥が生じることになる」と Baek 氏は述べた。 「マルチモーダル AI は確かにこの分野が進むべき方向性ですが、入力データ自体が人間の本物の生物学的環境から切り離されている限り、予測精度は基本的に制限されたままになります。」
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一部の専門家は、分析が細胞レベルに限定されている限り、実際の人体で起こる複雑な組織レベルおよびシステムレベルの相互作用を完全に捉えることはできないと主張しています。このため、Baek 氏は、AI モデルの予測力を強化するには、実際の生物学的環境をより忠実に近似する「ヒト関連組織モデル」から再分割されたデータセットを構築する必要があると強調しました。 「細胞ベースのモデルは価値がありますが、薬物の作用は最終的には組織や器官間の相互作用が集まるシステムレベルで決定されます」と同氏は強調した。 「AI ベースの予測の精度を向上させるには、より人間に関連した組織モデルを組み込むことが不可欠です。」
オンラインカジノ必勝 法 の中核的な強みは、一貫して高品質で再現可能なデータを生成しながら、スケールアップ可能なヒト関連疾患モデルを生成できる能力にあります。 「当社のプラットフォームにより、均一で信頼性の高いデータセットの生成が可能になり、既存の in vitro モデルに固有の再現性の課題と、現在の in silico およびオミクスベースのアプローチで観察される限界の両方を克服することができます。」と Baek 氏は説明しました。
「長い間、in vitro モデルの最も重大な限界と考えられていたスケールアップの問題を克服するために、当社は再現性の高いデータを繰り返し生成できる独自のハードウェアと自動化システムを開発しました。社内で開発されたヒト関連疾患モデルにより、安定した高品質の実験データを継続的に生成することができます。」と彼はさらに述べました。
「これらのデータセットは、現在開発中の AI ベースの創薬プラットフォームに継続的に統合されます。さらに、モデルの予測精度をさらに強化するために、患者サンプルから得られたマルチオミクス データを組み込んでいます。」と彼は強調しました。
言い換えれば、Baek 氏は、オンラインカジノ必勝 法 が独自に開発したヒト関連疾患モデルが、将来の AI ベースの医薬品設計プラットフォームの中心的な基盤として機能すると指摘しました。人間の生理学的環境を現実的にシミュレートできるプラットフォームがなければ、候補薬が人体内でどのように挙動するかを正確に予測するために必要なレベルの臨床関連データを生成することは不可能でしょう。
この観点から、Baek 氏は、前述した SillaJen の IND 申請は、再現性と信頼性の高い in vitro モデルの取得に成功したことを示していると説明しました。同氏は、「初期の非臨床段階で一貫したデータ生成能力を達成することは、AI ベースの医薬品開発における競争力に直接つながるだろう」と述べました。
◇「人間に似たデータは、物理的な類似性だけでなく、機能的な反応も反映する必要があります。」
Baek 氏は、AI ベースの医薬品設計の精度を向上させるには人間関連のデータが不可欠であると強調しました。実際の患者から直接取得した臨床データは、人間に関連する情報の理想的な形を表しますが、1 人の患者から得られる薬物反応パターンは狭いため、本質的に限界があり、モデルのトレーニングに必要な広範囲の反応を捕捉することは不可能です。
したがって、業界の注目は、人間の生理学的環境をシミュレートし、実際の患者の条件によく似た条件下での薬物反応データの迅速かつコスト効率の高い蓄積を可能にする人間関連モデルの使用にますます移っています。 Baek 氏は、人間に似た環境で生成されたデータを継続的に取得することが、AI システムをトレーニングしてより現実的な生物学的反応を学習および予測するための鍵となると説明しました。
「私たちは人間の生理学的状態の『シミュレーション』の重要性を強調しますが、より基本的な基準は、シミュレーション モデルが実際の人間の結果を真に反映する結果をどの程度生成できるかです。」と彼は指摘しました。 「モデルの構造的類似性だけでは不十分です。薬物投与に対する機能的反応も、人間の生物学的行動と密接に一致している必要があります。」
「したがって、人間関連モデルが真の人間の生理学的反応をどの程度正確に再現するかを判断するには、機能検証が不可欠です」と彼はさらに付け加えた。 「モデルの類似性は経験的な結果を通じて実証されなければならず、その薬物反応パターンがヒトの生物学的反応を正確に反映していることを確認するには体系的な検証プロセスが必要です。」
従来のオルガノイドの限界に対処するために、オンラインカジノ必勝 法 は組織レベルまでモデリングを進めるプラットフォームを開発しました。同社は、機能的な血管様ネットワークにより免疫細胞の組織への自然な浸潤を可能にする血管化オルガノイドを設計した。さらに、オンラインカジノ必勝 法 はオルガノイドの周囲に間質細胞を埋め込むことで、ヒトに見られる腫瘍微小環境 (TME) を厳密に再現するシステムを作成しました。代表的な例は、前述の SillaJen の IND 申請をサポートする前臨床研究で使用された「vTIME」プラットフォームです。
実際、オンラインカジノ必勝 法 は機能検証の取り組みにおいてすでに有意義な成果を実証しています。 「複数の患者由来の細胞を使用して第一選択の化学療法に対する反応を比較したところ、私たちのモデルの予測は約 90% の割合で実際の患者の転帰と一致しました。これらの発見は、私たちのプラットフォームの科学的妥当性を裏付ける重要な証拠を提供します。」と Baek 氏は強調しました。
「私たちの2番目の検証には、FDAが承認した抗がん剤が含まれていました。よく知られているように、特定の薬剤は特定の種類のがんに対しては効果がありません。私たちはこれらの薬剤を疾患モデルに適用し、臨床的に知られている効果の欠如を100%の精度で再現することができました。」と彼は続けた。 「現在効果のない薬を特定できることは、モデルの予測の信頼性を示す強力な証拠です。」
オンラインカジノ必勝 法 は、その競争力が疾患モデリング技術を超えて製造および生産システムにまで及ぶことを強調しました。 Baek 氏は、同社は生産プロセス全体を通じて非常に高い再現性と一貫性を維持しており、それによってプラットフォームから生成されるデータの競争力が強化されていると説明しました。 「このような高品質のデータに基づいてトレーニングされた AI プラットフォームは、当然のことながら競争上の優位性を獲得します。同社の中核的な強みは、『製造能力 → データ品質 → AI パフォーマンス』の好循環にあります。」と彼は言いました。
◇「疾患モデルに基づく連携を企業間で拡大…『フライホイール』効果でデータ競争力強化」
オンラインカジノ必勝 法 の vTIME モデルは、実際のヒトの血管構造と周囲の免疫環境を正確に再現する 3D 腫瘍オルガノイド プラットフォームです。 vTIME は、従来のオルガノイドよりも薬物の浸透、分布、免疫相互作用のより現実的なシミュレーションを可能にすることで、前臨床段階での臨床予測力を高める技術とみなされています。
「SillaJenのIND承認は、抗がん剤併用療法を検証するための動物実験に頼らず、ヒト関連疾患モデルのみから生成された機能的有効性データに基づいてFDAの承認を通過したため、特に意味がある」とBaek氏は述べた。 「オンラインカジノ必勝 法 のヒト関連モデルは、SillaJen の併用療法の開発中に、投与順序、用量、および治療計画を決定する際にも役割を果たしました。」
言い換えれば、薬剤 A と B の順序、投与間の日間隔、併用療法の適切な投与量などの重要な設計要素が オンラインカジノ必勝 法 の疾患モデル データを使用して評価され、その後 IND 申請に組み込まれました。
オンラインカジノ必勝 法 は、疾患モデルに基づいて多様なパートナーとの協力が拡大し、「フライホイール効果」が生まれるにつれて、そのプラットフォームの競争力がますます高まっていることを強調しました。より多くの実験や共同プロジェクトが実施されるにつれて、プラットフォームはより大規模でより多様なデータセットを蓄積します。重要なのは、成功したデータと失敗したデータの両方がモデルのトレーニングに組み込まれ、AI システムの予測精度を継続的に改善できることです。
「このフレームワークは、新しい標的の発見を促進し、その後、新薬候補の設計と検証に使用されます。臨床試験における患者層別戦略もサポートできます。」とBaek氏は述べた。 「データが蓄積されるにつれてプラットフォーム全体が強化されるシステムは、AI ベースの創薬企業ではほとんど見られない独自の利点です。」
設立からわずか6年後の今年、オンラインカジノ必勝 法はオルガノイド由来の研究に基づく併用臨床試験についてFDAの承認を取得するという世界初の成果を達成した。同社は現在、前回のシリーズA資金調達総額280億ウォン（約1,910万米ドル）に続き、シリーズB資金調達ラウンドの準備を進めている。特に注目すべきは、2024年10月にオンラインカジノ必勝 法がSTIC VENTURESとSolidus InvestmentからシリーズA-3投資で追加の80億ウォンを確保したことである。この資金調達により、同社は SillaJen の併用療法の臨床承認プロセスの準備を進める道が開かれ、最終的に オンラインカジノ必勝 法 の最初の FDA IND 承認の基盤が確立されました。
オンラインカジノ必勝 法 は、メリーランド州ナショナルハーバーで今月開催された癌免疫療法学会 (SITC) の年次総会で、そのヒト関連のプラットフォームベースの併用療法データと生物学的製剤への拡大戦略を中心的なメッセージとして強調しました。
プレゼンテーションでは、SillaJenの治験薬候補とPD-1阻害剤を組み合わせた併用療法のデータが紹介された。 オンラインカジノ必勝 法 氏は、このレジメンの有効性が、従来の動物モデルを使用せず、独自のヒト関連疾患モデルを通じて完全に実証されたことを強調し、このプラットフォームが臨床研究デザインに直接貢献していることを強調しました。
同社はまた、二重抗体開発プログラムの結果を発表する予定です。特に、その「VEGF x PD-1」二重特異性抗体は、腫瘍近くの VEGF に結合するように設計されており、腫瘍微小環境への T 細胞の流入を促進します。これは、最近世界のバイオ医薬品開発者から大きな注目を集めているメカニズムです。
キュレーターは現在、世界的な製薬パートナーと新しいプロジェクトを立ち上げる準備をしています。同社は、次のシリーズ B ラウンドで確保した資金を 3 つの目的に割り当てる予定です。人間関連のモデリング機能を他の疾患領域に拡張する。また、プラットフォームの臨床予測性能を検証するために設計された医師主導の臨床試験を実施することで、パートナー企業の化合物の価値を高めます。
「人間に関連した AI ベースの創薬および開発プラットフォームは、最終的には新薬開発のパラダイムを変革するでしょう。この変化は否定できず、誰が最初にそれを実装するかという問題が決定的になるでしょう。」と Baek 氏はさらにコメントしました。
「オンラインカジノ必勝 法 によって蓄積されたヒト関連データは、この変化の中核となる基盤となるでしょう。これを通じて、臨床成功率を高め、最終的に実際の患者に使用される新薬の開発を加速することを目指しています。」と Baek 氏は述べました。