オンラインカジノ最新抗体認知症治療薬が BBB バリアを突破し、世界的な注目を集める

[by Yu, Suin] 「生き残るためには、人は前人未踏の道を追求しなければなりません。初期段階のベンチャー企業が世界的な競争の中で生き残るためには、明確な『差別化戦略』を採用することが不可欠です。」

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3BT-1 は現在、リード化合物の最適化を行っており、まだ前臨床試験に入っていません。それにもかかわらず、その高度な技術と限られた競争に直面している有望な治療標的は、すでに世界的な大手製薬会社から強い関心を集めています。

スリーブルックスのキム・ソンヨン最高経営責任者（CEO）は、10月27日に行われた<オンラインカジノ日本>とのインタビューで、同社の脳疾患に対するイオンチャネルベースの治療法の際立った特徴とその競争優位性について語った。インタビューは同社の本社がある慶尚北道浦項融合技術産業団地内にある膜タンパク質研究所で行われた。

「TRPML1」はオートファジーを促進し、老廃物の除去を促進…メルク社を含む大規模な医薬品投資が増加中

オンラインカジノ最新は、電気生理学とイオン チャネル科学の研究に 20 年近くを費やしており、以前は大雄製薬でイオン チャネル新薬チームの責任者を務め、社内ベンチャーである iN Therapeutics では創設者および研究ディレクターを務めていました。強い起業家精神に突き動かされて、2023 年 1 月に浦項に移住しました。

彼が浦項を選んだのは、新興企業の成長と大規模な合併・買収（M&A）への移行をサポートする確立されたイノベーション・エコシステムがあるからです。さらに、粒子加速器やクライオ電子顕微鏡 (クライオ EM) 施設を含む、この地域の世界クラスの構造生物学インフラストラクチャは、電気生理学やイオン チャネルに基づく新薬開発研究を推進するための理想的な環境であると彼が考えたものを提供しました。

「浦項にはベンチャースタートアップのための確立されたエコシステムがある。通常、スタートアップがPOSTECH由来の技術に基づいて設立される場合、POSTECHホールディングスが初期投資家として参加する。その後、TIPS、POSCO Technology Investment、その他のベンチャーキャピタル企業がその後の資金提供を行う」とオンラインカジノ最新氏は述べた。 「このプロセスを通じて順調に拡大した企業は、多くの場合、将来の成長ドライバーとしてポスコグループに統合されるか、株式公開に進み、それによって好循環を生み出します。」

過去 3 年間にわたり、オンラインカジノ最新氏はさまざまな支援プログラムや地域インフラを積極的に活用して、ビジネスの育成に注力してきました。現在、彼の主な研究の焦点は、リソソームイオンチャネル活性化因子である TRPML1 を標的とする小分子治療薬の開発にあります。 TRPML1 はリソソーム膜上に位置するイオン チャネル タンパク質であり、リソソーム内から細胞へのカルシウム イオンの輸送を促進する役割を果たします。簡単に言えば、イオン チャネルは、ナトリウム、カルシウム、カリウムなどのイオンの通過を可能にする膜タンパク質であり、これらのイオンは人体の細胞および全身の恒常性を維持するために不可欠です。

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これらのユニークな特性により、TRPML1 は最近、次世代のタンパク質標的として浮上し、世界的に大きな注目を集めています。実際、多国籍製薬会社MSD（米国メルク）は、TRPML1の対象資産を確保するために、カルポルタ・セラピューティクスとキャラウェイ・セラピューティクスをそれぞれ約8,000億ウォン（約5億5,890万米ドル）で買収した。さらに、世界最大のパーキンソン病研究機関であるマイケル J フォックス財団も、TRPML1 を最も革新的な 5 つの治療標的の 1 つとして認めています。

Threebrook Therapeutics の化合物のもう 1 つの重要な利点は、その低分子設計にあります。 Kim氏は、血液脳関門（BBB）透過率がわずか約01%である既存の抗体ベースの治療法とは異なり、この新規小分子薬は経口製剤で競争力を発揮することに加えて、著しく高い脳透過率を示していると説明した。

「体が老化するにつれて、オートファジー機能が低下し、その結果、アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経変性疾患に寄与する主要な因子であるアミロイドβおよびタウタンパク質が徐々に蓄積します」とオンラインカジノ最新氏は説明した。 「特に、カルシウムイオンチャネルが機能不全になると、リソソームの老廃物クリアランスが障害され、細胞内蓄積障害を引き起こします。当社の化合物3BT-1は、カルシウムイオンチャネルの活性を調節することでオートファジー機能を回復・促進します。」

「アミロイド ベータのみを標的とする抗体ベースの治療とは異なり、3BT-1 はアミロイド ベータやタウなどの病原性タンパク質凝集体を除去するだけでなく、損傷したミトコンドリアも修復します。さらに、神経炎症を軽減することで、従来の抗体治療に伴う主要な副作用であるアミロイド関連画像異常 (ARIA) の発生を防ぎます。」とオンラインカジノ最新博士はさらに強調しました。

オンラインカジノ最新博士は、タンパク質凝集体と神経炎症は「火の輪のように相互につながっている」と説明しました。「タンパク質凝集体が蓄積すると、神経炎症を誘発し、それが次にALPに損傷を与え、それによってこれらの凝集体の除去が妨げられます」と彼は説明した。 「逆に、神経炎症が凝集に先行することもあります。そのため、タンパク質凝集と神経炎症の両方を同時に除去することが不可欠です。しかし、抗体ベースの治療では神経炎症を制御することはできません。」

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世界的な技術移転を成功させる鍵は「差別化」にあります韓国と国際研究チームの共同研究は有効性を高め、橋渡し研究を強化することを目指しています

しかし、3BT-1 は単なる TRPML1 の活性化を超えています。この分野の競争環境は依然として比較的小さいですが、同社は、特に Libra Therapeutics や Casma Therapeutics のような世界的なプレーヤーが存在する中で、明確な差別化の必要性を認識していました。

オンラインカジノ最新氏は、ほとんどの競合他社が TRPML1 ホモテトラマー (4 つの同一のタンパク質で構成される複合体) の活性化のみに集中していると指摘しました。対照的に、彼のチームは、TRPML1/TRPML3 ヘテロ四量体 (4 つの異なるタンパク質からなる複合体) を活性化できる新規薬剤の開発に着手しました。

「私たちが会った世界的な製薬会社の多くは、臨床試験に入る前の候補探索の段階からでも、当社のテクノロジーの採用に関心を示していました。しかし、どの企業も同じ重要な質問を投げかけました。『競合他社と何が違うのか?』」と彼は説明しました。 「韓国のベンチャーキャピタリスト (VC) もこの問題を繰り返し提起し、差別化こそが生き残る唯一の道であるという明確な結論に至りました。」

「TRPML1は、4つの部分からなるホモテトラマーに集合し、カルシウムイオンが通過できるチャネルを形成する6回膜貫通タンパク質です。さらなる調査の結果、人体内ではTRPML1がこの形でのみ存在するわけではなく、混合複合体を形成してTRPML1/TRPML3ヘテロテトラマーを作成することもできることが判明しました」とオンラインカジノ最新氏は述べた。 「薬の治療効果を最大化するには、両方の構成を同時に活性化することが不可欠です。このため、私たちは構造生物学の専門家であるPOSTECHのLee Jie-oh教授と成均館大学のKim Hyun-jin教授と協力して継続的な研究を行っています。」

さらに、同社はボストン大学メディカルキャンパス（BUMC）のアルツハイマー病研究センターと協力して、実際の患者の脳組織を利用して臨床的関連性と新薬開発努力の可能性を高めるトランスレーショナルリサーチを実施している。アルツハイマー病やパーキンソン病などの脳変性疾患では、動物モデルで観察された有効性が臨床試験にうまく反映されないことがよくあります。この矛盾が生じるのは、げっ歯類の脳は認知機能を改善しているように見えるのに対し、人間の場合は病気のメカニズムがはるかに複雑であるためです。

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「我々の目標は、2026年下半期に非臨床毒性試験(GLP-Tox)を開始することであり、また、第1相臨床試験のための治験新薬(IND)パッケージの準備を支援するために、プレシリーズA資金として40億～50億ウォンを確保する予定である」とオンラインカジノ最新氏はさらに述べた。

非臨床 CRO および食品事業運営を通じて収益を生み出す…技術移転と IPO 計画を推進

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彼は、いわゆる「バイオ投資氷河期」の始まりと重なった同社の設立初期を振り返り、「当初の計画では、氷河期に国家研究開発プロジェクトを通じて会社を維持し、次のブームサイクルが到来したときに軌道に乗せるというものだった。しかし、初期段階のベンチャー企業は引き続き非常に困難な状況に直面している。」と述べた。同氏は懸念を込めて付け加えた。「以前はスタートアップ企業はまず投資を確保し、その後その資金を臨床データの生成に使用することができました。しかし現在では、投資を受ける前に技術移転のパフォーマンスを実証することが求められています。このシステムは逆転しています。」

「当社は現在、持続可能なキャッシュフローを確保できる社内収益事業を開発中です。その中でも、高度な電気生理学技術を活用した当社のCRO事業は、脳疾患治療薬を開発する多くの企業から当社にCRO業務を委託されており、大きな注目を集めています。実際、当社は今年の売上目標を超え、年間売上高約5億ウォンを達成する予定です。」とオンラインカジノ最新氏はさらにコメントした。

オンラインカジノ最新氏は、同社の今後の食品事業は、現在の医薬品開発プログラムで使用されている作用機序を活用した「老化予防」に焦点を当てることになると述べた。 「オートファジーを活性化する機能性素材は大きな市場が見込まれます。医薬品よりも収益が早い機能性食品や栄養補助食品への展開を準備しており、本格的な事業化は再来年頃になると予想しています。」

技術移転に関してオンラインカジノ最新氏は、同社がユハンコーポレーションの肺がん治療薬「レクラザ」と同様の共同開発モデルを検討していると説明した。このアプローチに基づき、スリーブルックスは韓国の大手バイオ医薬品企業と医薬品候補を共同開発し、その後臨床データが確立されたら世界の製薬会社にライセンス供与する予定である。

Leclaza はもともと韓国のバイオテクノロジー企業 Oscotec によって開発され、その後 2015 年に Yuhan Corporation にライセンス供与されました。その後、Yuhan Corporation は Leclaza の世界的ライセンス権を多国籍製薬会社 Johnson & Johnson (J&J) に付与しました。韓国で開発された抗がん剤としては初めて米国食品医薬品局(FDA)の承認を得て、現在世界中で販売されている。

「ベンチャー企業にとって理想的な構造は、まず国内の製薬会社と協力して臨床試験を実施し、その後、結果が期待できたら、その技術をより大きな世界的パートナーに移転することだと私は考えています」とオンラインカジノ最新氏はさらに説明した。 「この目的のために、私たちは現在、大雄製薬とオープンイノベーションプロジェクトに取り組んでおり、また、他の企業との共同研究や技術移転の機会も模索しています。」同氏は、来年韓国の製薬会社との技術移転契約を締結し、続いて2029年から2030年の間に世界的な技術移転契約を締結することを目指している同社のロードマップを概説した。

オンラインカジノ最新氏は、長期的には小児脳疾患の治療法を開発することが最終的な目標であると表明した。 「私の家族には小児脳疾患を患った人がおり、この分野に深い関心と緊急性を感じています。特に小児てんかんは治療の選択肢が非常に限られており、一度神経細胞が損傷を受けると回復が非常に難しく、患者には生涯にわたる後遺症が残ることがよくあります。」とオンラインカジノ最新氏は述べた。

「しかし、臨床試験の設計が複雑で市場の可能性が限られているため、小児疾患は大手製薬会社がほとんど追求しない分野です」とオンラインカジノ最新氏はさらに強調した。 「私の目標は、アルツハイマー病治療など商業価値が高く市場性の高い分野で技術移転を通じて資金を確保し、その利益を小児脳疾患の研究に直接再投資することです。」