[インタビュー] キム・ジョンムク、Neuracle Genetics 創設者兼 CEO
[by Kang, In Hyo] 滲出性加齢黄斑変性症 (wAMD) は、加齢に伴う黄斑の損傷の結果、視力障害または失明を引き起こす症状です。これは55歳以上の人の視力喪失の主な原因の1つであり、世界のオンラインカジノ仮想通貨市場は約10兆ウォン（約67億米ドル）と推定されています。効果的な標準オンラインカジノ仮想通貨が利用可能であるにもかかわらず、「眼への直接硝子体内注射」という投与方法と「頻繁な」投与スケジュールにより、患者は依然として大きな負担に直面している。その結果、投与の利便性を向上させる次世代オンラインカジノ仮想通貨薬の開発が業界内の重要な課題として浮上しています。
2018 年に設立された Neuracle Genetics は、既存のオンラインカジノ仮想通貨法の限界を克服する遺伝子オンラインカジノ仮想通貨の開発に焦点を当てたバイオテクノロジー ベンチャーです。臨床開発を加速し、世界的な存在感を拡大する戦略的取り組みの一環として、同社は12月19日に開催された株主総会で「エリシゲン」への社名変更を発表した。エリシゲンの中核パイプライン「NG101（開発コード）」は、滲出型加齢黄斑変性症を対象とした遺伝子オンラインカジノ仮想通貨薬候補である。この療法の投与サイクルは単回投与オンラインカジノ仮想通貨に短縮されており、網膜下注射による投与は患者への侵襲性が比較的低いと考えられています。
注目すべきことに、NG101 は、12 月 17 日 (現地時間) に北米で進行中の第 1/2a 相臨床試験の最後の患者への投与を完了し、米国およびカナダ全土で実施され、登録患者総数は 20 名となりました。試験全体の成功を評価する上で重要なトップラインの結果は、2026年6月頃に発表される予定である。これらの結果に基づいて、エリシゲンは世界的なライセンスアウト（L/O）戦略を策定し、その後の臨床開発経路を定義する予定である。予備的な低用量中間解析ですでにNG101の有効性と安全性を示す心強いシグナルが実証されているため、見通しは引き続き明るい。
<オンラインカジノ日本>は最近、elisigen（旧Neuracle Genetics）の創設者兼CEOであるKim Jong-mook氏と会い、同社の過去1年間の業績と将来の事業計画について話し合いました。 「遺伝子治療の開発を通じて、私たちは患者の苦しみを軽減し、生活の質を向上させ、最終的には人間の健康寿命を延ばすことを目指しています。私たちの目標は、広く尊敬され、生命、思いやり、社会に対する強い責任感に導かれる遺伝子治療開発会社に成長することです。」とキム氏は述べた。
◇NG101 は反復注射から単回投与に移行し、滲出性加齢黄斑変性症におけるパラダイムシフトの兆し
「Lucentis (ラニビズマブ) や Eylea などの既存のオンラインカジノ仮想通貨法は、毎月または数か月間隔での反復投与を必要とする抗体ベースのオンラインカジノ仮想通貨法です。当社が開発中の NG101 の主な特徴は、1 回の投与でオンラインカジノ仮想通貨効果を達成するという目標である」と Kim 氏は述べた。 「NG101は網膜下注射法を採用しており、従来の注射と比べて患者の負担を軽減し、投与の容易さを向上させる大きな可能性を秘めています。」と彼は付け加えた。
「滲出性AMDは、網膜の老化に伴って発症します。網膜の損傷が進行すると、体は組織を修復しようとして新しい血管の形成に信号を送りますが、このプロセスは血管内皮増殖因子(VEGF)の過剰分泌によって引き起こされます。」とキム氏は説明した。
「問題は、これらの新たに形成された血管が異常であるということです。血管は構造的に未熟で漏れやすいため、血液や体液が網膜の下に蓄積し、網膜の腫れと特徴的な「湿った」外観を引き起こし、そのため「湿性AMD」という用語が生まれました。
「網膜の中心に位置する黄斑は、中心視力を担っています。黄斑が変性すると、中心視力が急速に低下するか、完全に失われる可能性があります。滲出性AMDは急速に進行し、重度の視力喪失の高いリスクを伴います。抗VEGF療法は、この異常な血管新生を抑制するために開発され、商業的に成功を収めた最初の薬は2006年に発売されたルセンティスでした。」彼は付け加えた。
遺伝子オンラインカジノ仮想通貨は次世代のモダリティ（オンラインカジノ仮想通貨法）として注目を集めていますが、開発から商業化に至るまでの全領域において多くの課題に直面しています。これらのハードルにもかかわらず、キム氏は遺伝子オンラインカジノ仮想通貨市場の将来について依然として楽観的であり、この起業家的ベンチャーに乗り出すことを選択しました。
AAV ベースの遺伝子オンラインカジノ仮想通貨はこれまで主に遺伝性疾患や希少疾患に対して承認されてきましたが、キム氏はその臨床応用が徐々により一般的な疾患領域に拡大していると考えています。 「遺伝子オンラインカジノ仮想通貨は薬物投与の頻度を劇的に減らすことができるため、反復投与が必要な既存のオンラインカジノ仮想通貨法に取って代わる大きな可能性を秘めています。1回の投与で長期間のオンラインカジノ仮想通貨効果が得られるため、長期的にはその使用が一般的な疾患にも拡大すると予想されます。」と同氏は述べた。 「反復的な静脈内または筋肉内注射でオンラインカジノ仮想通貨できる症状は、一般に抗体療法に適しています。しかし、脊髄や眼など、反復投与が困難でリスクが高い領域では、AAV ベースの遺伝子オンラインカジノ仮想通貨がより合理的で効果的な代替手段となる可能性があります。」
◇「低用量」で実証された有効性は、「Eylea 遺伝子」と「高効率プロモーター」によって推進される NG101 の競争上の優位性を浮き彫りにする
滲出性加齢黄斑変性症のオンラインカジノ仮想通貨市場はすでに十分に確立されており、次世代のオンラインカジノ仮想通貨法としての遺伝子オンラインカジノ仮想通貨の可能性は大きく検証されています。この評価に基づいて、キム氏はエリシゲンを設立しました。しかし、この分野には競争がないわけではありません。 elisigenと同様に、RegenxBio（Regenx）、4D Molecular Therapeutics（4D Molecular）、Adverum Biotechnologies（Adverum）の3社が、滲出性加齢黄斑変性症に対する遺伝子オンラインカジノ仮想通貨に基づくオンラインカジノ仮想通貨法を開発しており、いずれも米国に拠点を置いている。 Kim 氏は、この競争環境における elisigen の差別化ポイントを次のように概説しました。
「RegenX は Lucentis 遺伝子に基づいてプログラムを開発しており、一方、4D Molecular、Adverum、および elisigen は Eylea 遺伝子を組み込んだ遺伝子オンラインカジノ仮想通貨を進めています。前述のように、アフリベルセプト (Eylea) はラニビズマブ (Lucentis) より効果的であると考えられており、アフリベルセプトは血管に対する結合親和性が約 100 倍高いです。内皮増殖因子 (VEGF) 」とキム氏は述べた。
キムは、遺伝子オンラインカジノ仮想通貨開発における競争力の重要な決定要因として、遺伝子選択、プロモーターシステム、および投与経路を特定した。 「遺伝子を体内で発現させるには、オンオフの『スイッチ』となる『プロモーター』が必要で、この分野では一般的にCAGプロモーターが使われています。」
「エリシゲンでは、当社独自の『CAT311』プロモーターシステムを採用しています。この高効率遺伝子発現プラットフォームにより、同じウイルス投与量からより大量のオンラインカジノ仮想通貨用タンパク質の生産が可能になります。」と彼はさらにコメントしました。
キム氏は最終的に、オンラインカジノ仮想通貨法の競争力は遺伝子の選択、採用されるプロモーターシステム、および投与方法の設計によって決まると強調した。 「これらの要素を総合的に考慮すると、NG101 は競合候補に比べて有効用量が大幅に少なくて済むという利点があります。NG101 は低用量でも強力なオンラインカジノ仮想通貨効果を示すことが動物実験で確認されています。」と同氏は述べています。
Kim によれば、これらの発見は、非ヒト霊長類 (サル) モデルで実施された非臨床データに基づく臨床用量設計に反映されました。前臨床試験では、NG101 はツリー用量レベル (1×10 の低用量) で設計されました。9 ウイルス粒子を眼内投与、中間用量 3×109、および 8×10 の高用量9.
対照的に、競合するプログラムは、約 6×10 の用量未満では有意な効果を示さなかったと報告されています10 ウイルス粒子、64×10 の範囲の用量レベルを使用する進行中の第 3 相試験10 ～13×1011。 NG101と比較すると、これらの用量はエリシゲンの最低用量の約60倍、最高用量の約8倍です。
「NG101 の最大の強みは、非常に低用量でオンラインカジノ仮想通貨効果をもたらす能力にあります。ウイルス粒子の数が増加すると、それに比例して安全性に関する懸念のリスクが高まるため、これは非常に重要です。」とキム氏は述べました。
「AAVは一般に比較的安全なウイルスベクターとみなされているが、複数の臨床研究のメタアナリシスにより、過度に高用量を眼に投与すると安全性の問題が生じる可能性があることが示されている。したがって、可能な限り低用量で十分なオンラインカジノ仮想通貨効果を達成することが、遺伝子オンラインカジノ仮想通貨の開発における重要な目標である。」と彼は強調した。
彼はまた、競合他社とのエリシゲンの技術的差別化も強調しました。 「Adverumは新規AAVキャプシド、つまりウイルスエンベロープ構造をカバーする特許を保有しているが、エリシゲンの中核的な競争優位性は遺伝子発現を正確に制御するプロモーター技術（CAT311）にある」とキム氏は述べた。 「最終的に、遺伝子オンラインカジノ仮想通貨の競争力は、使用される特定の遺伝子だけでなく、その遺伝子がどれだけ効率的に発現されるかにも依存します。遺伝子とプロモーターの組み合わせに関して、エリシゲンは競合他社に対して明らかな優位性を維持しています。」と彼は付け加えた。
◇北米フェーズ1/2a臨床試験の完了とシリーズC資金調達により、来年の技術輸出と2027年のIPOへの道が開かれる
「20人の参加者全員への投与完了は、NG101の開発における大きなマイルストーンを意味する。低用量コホートですでに確認されている持続的な有効性と安全性は、この候補の臨床的価値を明らかに強調している」とキム氏は述べた。
NG101 研究の低用量コホート (コホート 1) からの初期の臨床データが、今年の網膜学会会議で発表されました。当時のプレゼンテーションでは、抗VEGFレスキューオンラインカジノ仮想通貨の回数が91%減少し、6か月の追跡期間中に観察された安定した視力と解剖学的パラメーターとともに、初期の有効性と安全性が奨励されていました。
「この臨床試験の主要評価項目は、投与の6か月後に評価される。この研究には、低用量コホートに6人、中用量コホートに6人、高用量コホートに8人、合計20人の患者が登録された」とキム氏は強調した。 「主要評価項目は投与後24週間（6か月）の安全性であったため、第1相臨床試験は高用量群の最後の患者に対する6か月の追跡期間が終了した時点で完了する。」
ただし、同社はオンラインカジノ仮想通貨効果の持続性と長期的な安全性を評価するために、治験後の長期追跡調査を実施する予定です。 elisigen は、NG101 の効果は約 5 年間持続すると予想しており、したがって各患者を最長 5 年間監視する予定です。
「中・高用量コホートからの追跡データをスムーズに取得し、第1/2a相臨床試験を予定通り完了し、世界第2b相臨床試験と技術移転の取り組みを加速します。このプロセスを通じて、滲出型加齢黄斑変性症のオンラインカジノ仮想通貨に新たなパラダイムを提示することを目指しています。」とキム氏は強調した。
「NG101 は単に投与回数を減らすオンラインカジノ仮想通貨法として理解されることが多いですが、期待される効果はそれを超えています。投与の利便性を向上させるだけでなく、長期にわたって安定した視覚機能を維持するのに役立つ可能性があると私たちは信じています。」とキム氏は続けた。
「私たちの臨床目的は、重要なエンドポイントとして長期的な視力維持を実証することです。特に、視覚機能が進行性の低下なく経時的に安定していることを示すことに重点を置いています。」と彼は述べた。
ニューラクル ジェネティクスは先月、韓国開発銀行 (KDB) とアルボリズムから追加の 108 億ウォン (約 720 万米ドル) の資金を確保しました。 9月に最初に調達した261億ウォンと合わせると、同社のシリーズC資金調達は総額370億ウォンに拡大した。この最新ラウンドを含めると、Neuracle Genetics の累計資金調達額は 830 億ウォンを超えました。
シリーズ C 資金調達ラウンドには、プレミア パートナーズ、コリア インベストメント パートナーズ、KB インベストメント、ユアンタ インベストメント、チグリス インベストメント、IBKC-NICE インベストメント パートナーズ、セブン ツリー ヴィランズ インベストメント、N-ブロック インベストメントなどの主要機関投資家が参加しました。国営金融機関である韓国産業銀行もこのラウンドに参加した。
特に、KDB からの 100 億ウォンの投資は、エリシゲンの中核となる AAV ベースの遺伝子オンラインカジノ仮想通貨技術とその商業化の可能性を強く裏付けるものとして広く見られています。この投資を受けて、KDB は同社の第 3 位の株主になりました。国営金融機関の参加により、エリシゲンはコスダック技術特別上場制度に基づく新規株式公開（IPO）の可能性がさらに高まることが期待される。
IPOの時期についてキム氏は、「臨床開発や技術移転、その他の事業開発（BD）のマイルストーンの進捗状況によって決まることになる。開発が計画通りに進めば、2026年半ば頃に技術評価（ITA）を申請できる見込みだ。多少遅れても、来年の第3四半期か第4四半期にはIAPA申請を提出することを検討している。現在の目標は、2020年にIPOを目指すことだ」と述べた。 2027年。」
Kim 氏は、「NG101 は『クラス最高』の AAV ベースのオンラインカジノ仮想通貨法であると考えています。同時に、滲出性加齢黄斑変性症に対する AAV ベースのオンラインカジノ仮想通貨法はまだ規制当局の承認を受けていないため、NG101 は潜在的に『クラス最高』のオンラインカジノ仮想通貨法となる可能性があるという重要性も持っています。」
逆に、2020 年に締結された共同開発契約に基づき、レイヨン製薬は NG101 の世界的な独占的製造および供給権を保有しています。生産は、約3,000億ウォン（約2億250万米ドル）を投資して建設された同社の忠州バイオ製造施設で行われる。 Reyon Pharmaceuticalとの緊密な協力を通じて、エリシゲンはNG101の臨床開発、製造、商業化サイクル全体を通じて一貫した統合された開発戦略を確立し、それによって今後の世界的なライセンス供与および提携に関する議論において有意義な競争上の優位性を確保することを期待している。レヨン製薬はエリシジェンの筆頭株主です。