第 2 相臨床試験で ORR 79%、CR 63% が確認されました食品医薬品安全省の世界的な革新的製品迅速審査システムに適用されます
希少疾病用医薬品は、既存の代替治療法と比較して安全性または有効性が大幅に向上した医薬品としてのみ指定できます。 Danverstoug は再発・難治性 NK/T 細胞リンパ腫 (ENKTL) を標的とし、韓国での第 2 相臨床試験で優れた有効性を示しました。 オンラインカジノアプリ は、昨年 7 月に完了した臨床試験結果報告書 (CSR) に基づいて希少疾病用医薬品の指定を申請しました。
現在の全米包括的がんネットワーク (NCCN) ガイドラインによれば、ENKTL の最初の治療として L-アスパラギナーゼをベースとした併用療法が推奨されていますが、標準治療がないため、再発または難治性の患者に対する治療選択肢は限られています。これらの患者を対象とした第 2 相臨床試験で、ダンバーストゥーグは、客観的奏効率 (ORR) と完全奏効率 (CR)、さらに無増悪生存期間 (PFS) と全生存期間 (OS) において、既存の治療法と比較して優れた有効性を示しました。
昨年12月の米国血液学会(ASH 2025)で発表された結果によると、ORRは79%、CRは63%でした。 PFSの中央値は294カ月でした。 1年生存率は85％、2年生存率は78％であることが確認されました。ほとんどの副作用は軽度のレベルに限定されていました。全患者の 40% が 2 年間の長期治療を完了しました。
この国内希少疾病用医薬品の指定により、ダンバーストゥグは食品医薬品安全省の世界革新的製品ファストトラックシステム(GIFT)の対象となり、承認審査期間は最大25%短縮されることが見込まれます。 オンラインカジノアプリは商業化に向けたLonza社との技術移転を完了し、2030年までの国内発売を目標に開発を進めている。
オンラインカジノアプリ CEO の Kim Heung-tae 氏は、「希少疾病用医薬品に指定されたことで、代替治療法のない希少がん患者に新たな選択肢をより迅速に提供できるようになります」と述べ、「また、世界市場に参入するための技術移転の議論を加速する予定です。」