- Orbit・Cosmic 臨床試験における骨折整復の一次評価指標は満たされませんでした…BMD の改善が確認されました
- 第 2 相臨床シグナルが陽性であるにもかかわらず、臨床効果の証明に失敗…プログラムの方向性を再検討
- 全体的なコスト構造再編の開始…研究開発の優先順位と事業戦略の調整のお知らせ
この結果は、第 2 相臨床試験で肯定的なシグナルが得られたにもかかわらず、臨床的な骨折減少効果を実証できなかったという点で注目を集めました。同社は全体的なデータに基づいて、プログラムの今後の開発の方向性を再検討しています。
オンラインカジノゲームスマブの承認申請を念頭に置いて実施された主要な臨床試験は、小児および青年期のOI患者を対象とした2件の後期試験である。まず、世界第2相および第3相臨床試験である「Orbit」研究では、5歳から25歳までの患者159人をオンラインカジノゲームスマブまたはプラセボの投与群に2対1の比率で無作為に割り当て、年間臨床骨折発生率の低下効果を評価した。この研究ではオンラインカジノゲームスマブ群ではプラセボ群と比較して骨密度が有意に増加したが、プラセボ群は骨折発生率が予想より低かったため主要評価指数を達成できなかったそうしました。
別の国際的な第 3 相臨床試験である「コスミック」研究では、2 歳から 7 歳までの小児患者 69 人を対象に、ビスホスホネートの静脈内 (IV) 投与と既存の標準治療であるアオンラインカジノゲームマブを比較および評価しました。その研究ではオンラインカジノゲームスマブ投与群では骨密度の改善とともに骨折発生率の減少が観察された完了です。しかし統計的有意性には達しませんでした。ただし、Cosmic 研究は、Orbit 研究よりも基礎骨折のリスクが高い患者グループを特徴としています。
Ultragenics の CEO、エミール・カッキス氏は、「第 2 相臨床試験で確認された有望なデータと満たされていない医療ニーズを考慮すると、これらの結果は驚くべきものであり、残念です。」と述べました。同氏はさらに、「臨床上の意味をさらに理解するために、現在のデータを綿密に分析するつもりです。」
オンラインカジノゲームスマブは、骨形成を阻害するタンパク質である「スクレロスチン」をブロックする完全ヒトモノクローナル抗体であり、骨形成の増加と骨強度の向上を目的として開発されました。 OI は希少な遺伝性疾患であり、世界中で治療法が承認されていません。これらの臨床結果は、この分野では臨床効果が証明できないため、新薬の開発が容易ではないという事実を再確認しました。
ウルトラジェニックスは、オンラインカジノゲームスマブ プログラムと並行して、全体的なコスト構造の見直しも開始しました。同社は、近い将来に大幅なコスト削減を実施する意向を発表し、研究開発（R&D）の優先順位と運用計画を調整すると説明した。
しかし、同社は、オンラインカジノゲームスマブの臨床的失敗にもかかわらず、すでに承認された 4 つの製品に基づいて売上が増加し続けていると発表しました。さらに、将来 2 つの遺伝子治療製品を上市する可能性や、アンジェルマン症候群治療用候補物質の第 3 相臨床試験の主要な結果など、中長期的な成長ドライバーが維持されることも付け加えられました。