オンラインカジノ日本 ジェネティクスとリーヨン製薬、北米での wAMD 遺伝子治療候補の第 1/2a 相投与を完了

[ザ・バイオ カン・インヒョ記者]遺伝子治療研究開発会社オンラインカジノ日本ジェネティクスは17日(現地時間)、米国と共同開発中の滲出性加齢黄斑変性症(wAMD)治療薬候補物質「NG101(開発コード名)」の北米第1/2a相臨床試験で計20人の被験者への投与を完了したと発表した。イヨン製薬。

この臨床試験は、米国食品医薬品局 (FDA) およびカナダの保健当局の承認を得て開始された非盲検の用量漸増試験です。合計18人（低用量で6人、中用量で6人、高用量で6人）に投薬する予定だったが、さらに2人の参加者が「高用量群」に含まれ、合計は20人に拡大された。

世界的な高齢化により、滲出型黄斑変性症治療市場は急速に拡大しています。世界市場規模は今年の約10兆ウォンから2031年には約23兆ウォンに成長すると予想されている。このような市場環境の中で、NG101は「単回（ワンショット）」の投与で長期の治療効果が得られるアデノ随伴ウイルス（AAV）をベースにした遺伝子治療候補として世界市場から大きな注目を集めている。

Neuracle Genetics は、「この臨床試験では、すべての用量グループの投与が滞りなく完了し、高用量グループの最後の患者について 6 か月の追跡調査を行った後に、臨床試験のフェーズ 1/2a に関する中間報告書が発行される予定です。」

続けて、「すべての被験者はその後それぞれ最長『5年間』追跡調査され、これを通じてNG101の長期的な有効性と安全性を評価する予定です。全体のスケジュールを考慮すると、同社は来年第3四半期に中間報告を得る予定で、これに基づいて第2b相国際臨床試験に入り、技術移転（L/O）に関する議論を本格的に開始する予定です。」

一方、NG101「低用量群（コホート1）」に関する初期臨床データが今年の網膜学会で発表された。当時、6か月の追跡調査では、抗VEGFレスキュー治療の回数が「91%減少」し、視力と解剖学的指標が安定に維持されていることが観察され、NG101の初期の有効性と安全性が確認されました。

NG101 は昨年 6 月に国立新薬開発財団 (KDDF) による臨床支援プロジェクトに選ばれ、開発の信頼性とスピードの点で重要な推進力を確保しました。このプロジェクトは、臨床フェーズ 1/2a の結果を確保し、フォローアップ臨床フェーズに移行することを目的としています。

NG101 の技術的競争力は、Newracle Genetics によって保護された AAV ベースのプラットフォーム技術によるものです。同社が開発した高効率遺伝子発現技術「CAT311プロモーター」は、既存のCAGプロモーターと比較して3倍以上の遺伝子発現効率を有し、「低用量」でも十分な治療用タンパク質の発現が可能となるように設計されている。

また、「Helper-in-One Plasmid System」は、AAV の製造工程に必要なプラスミドの数を既存の 3 種類から 2 種類に減らすことで工程を簡素化し、製造収率を 2 倍以上向上させる製造プラットフォーム技術です。同社では、このシステムが安定的かつ経済的な量産を可能にする基幹プラットフォームであると説明している。

AAV ベースの滲出型加齢黄斑変性症治療市場は 2031 年までに約 7 兆ウォンに成長すると予想されており、この高発現および生産プラットフォーム技術は世界的な競争環境で差別化された優位性を確保する基盤として評価されています。

リーヨン製薬の関係者は、「NG101投与の完了は、『臨床－生産－商業化』サイクル全体を通じて重要な役割を果たす当社にとって重要なマイルストーンであり、全世界の独占的生産・供給権に基づいて忠州工場での商業化量産生産に支障がないよう準備を進めている」と述べた。同氏はさらに、「我々は、滲出性黄斑変性症に対する最良の治療法を提供するために、将来の世界的な技術移転と提携プロセスにおいて有意義な競争力を確保していきます。これは、新たなパラダイムの提示に貢献するでしょう。」