オンラインカジノ仮想通貨、ハンチントン病遺伝子治療候補、年内にBLA…FDA「証拠が不十分」

[バイオ記者ソン・ジェジュン] 米国食品医薬品局（FDA）は、オランダの製薬会社オンラインカジノ仮想通貨社のハンチントン病遺伝子治療薬候補である「AMT-130（開発コード名）」が、現在の第1相および第2相臨床データだけでは生物製剤ライセンス申請（BLA）の根拠を十分に満たしていないとの見解を発表した。したがって、年内にBLAを提出するというUnicurの計画は事実上困難となった。

オンラインカジノ仮想通貨は4日(現地時間)、10月にFDAと開催したBLA事前会合の最終議事録を受け取ったと発表した。同社は「FDAは『AMT-130のフェーズ1とフェーズ2の臨床データはBLA申請を裏付ける主な根拠として不十分』と明言している」とし、「2026年第1四半期にフォローアップ協議のための会議を緊急に要請する予定だ」と説明した。

◇FDA「外部管理データ、BLA根拠が不十分」…オンラインカジノ仮想通貨戦略修正不可避

この会議の議事録は、オンラインカジノ仮想通貨が先月発表したFDAの最初のフィードバックを正式に確認したものである。オンラインカジノ仮想通貨は、今年初めにAMT-130の第1相および第2相臨床試験の36か月追跡結果において、外部対照群（Enroll-HD）との比較分析を通じて肯定的なシグナルを示したが、FDAは統計的信頼性とデータ解釈の限界を理由に以前の見解を撤回した。この結果、AMT-130のBLA年内提出計画は不確実性が増し、「革新的治療薬（4月）」と「RMAT（5月）」の指定に基づく「迅速承認」戦略も不可避となった。

Unicure によると、FDA はこの会議の議事録の中で、AMT-130 の第 1 相および第 2 相臨床データだけを BLA を裏付ける「主要な証拠」として認めるのは困難であると結論付けた。同社は先月発表した説明の中で、外部対照群を用いた比較分析の統計的信頼性についてFDAが懸念を抱いており、今回の決定は「予期せぬ結果」であると述べた。

オンラインカジノ仮想通貨の最高経営責任者（CEO）マット・カプスタ氏は、「『FDAと緊密に連携して患者にできるだけ早く治療を提供する』という目標は変わらない。われわれはハンチントン病患者、家族、治療スタッフから受けた支援と期待に基づいて、追跡評価戦略を迅速に準備する。」

◇単一グループ/外部対照グループのデータ制限FDA は一貫した審査基準を適用

オンラインカジノ仮想通貨は、今年発表された36か月の追跡調査で、統合統一ハンチントン病スケール（cUHDRS）、総機能能力（TFC）、記号数字形式テスト（SDMT）、ストループ単語読解テスト（SWRT）などの主要な機能指標全体で疾患の進行を遅らせる兆候を特定したと述べた。さらに、神経変性関連バイオマーカーにも改善傾向が観察され、治療効果の可能性が裏付けられました。

しかしながら、FDA は外部対照群の使用、統計的精度の欠如、患者群の不均一性による偏りの可能性を継続的に指摘してきました。 FDA は、「単一グループまたは外部対照グループに基づくデータには、アルツハイマー病や筋萎縮性側索硬化症 (ALS、ルー・ゲーリッグ病としても知られる) などの神経変性疾患の治療法の評価において重大な構造的制限がある」ため、一貫して慎重な解釈の原則を適用してきました。この予備審査では、同じ基準が AMT-130 にも適用されたようです。

◇BLAスケジュール「不透明」…来年第1四半期のフォローアップ会議が転換点になる

オンラインカジノ仮想通貨は、追加データ要件の範囲と今後の承認経路について話し合うため、近い将来にFDAとのフォローアップ会議（タイプC会議）を正式に要請する予定です。同社は、AMT-130の長期追跡データの確保、臨床デザインの補足、統計的説得力の強化が必要であり、欧州連合（EU）や英国の規制当局とも並行して協議を進めているとしている。

オンラインカジノ仮想通貨は、「ハンチントン病コミュニティの支援は、治療法開発の緊急性を思い出させます」と述べ、「FDAとの継続的な協議を通じて最適な承認ルートを模索します。」

一方、ハンチントン病は、通常 30 歳から 50 歳の間に発症し、平均 10 年から 25 年かけて進行する遺伝性の神経変性疾患です。代表的な症状は全身に現れる不規則な「舞踏病」で、運動障害だけでなく認知機能の低下や精神疾患も伴います。現在承認された根本的な治療法はありません。