- 欧州 ODD の先取り申請による世界システムへの参入の加速
- 世界的な権利基盤の拡大…技術移転の価値の向上
[バイオ記者チ・ヨンジュン] オンラインカジノアプリは27日、シャルコー・マリー・トゥース病(CMT)の治療薬候補である「EN001」を欧州医薬品庁(EMA)に希少疾病用医薬品指定(ODD)を申請したと発表した。
同社は、この欧州 ODD 申請は、希少神経疾患の治療法として EN001 の世界的な開発の可能性を拡大し、欧州市場での制度的支援と事業権基盤を先制して確保するための戦略的措置であると説明しています。
EMA の希少疾病用医薬品の指定は COMP (希少疾病用医薬品委員会) による審査を経て決定され、指定を受けると科学的アドバイスや手数料減免などの実質的な開発支援が提供されます。 欧州では承認後一定期間は市場保護などのインセンティブ制度が適用できる。
オンラインカジノアプリは、昨年2月にEN001のCMT適応症について米国食品医薬品局(FDA)からODD指定を受けました。当時、EN001 は CMT 適応症の治療法を開発する可能性があると認識されていました。
CMT は、末梢神経損傷により筋力低下、感覚障害、歩行異常が徐々に悪化する稀な神経疾患であり、根本的な治療の選択肢は現時点では限られています。したがって、世界市場ではアンメットメディカル需要の高い希少疾患として評価されています。
EN001 は、同種異系臍帯由来間葉系幹細胞 (MSC) ベースの治療法であり、オンラインカジノアプリ は、初期継代細胞操作と独自に開発した細胞培養プラットフォーム技術「ENCT (オンラインカジノアプリ Technology)」を主要な差別化要因として提供します。 ENCTは細胞の老化を抑制し、治療関連物質の分泌を高める培養コンセプトで設計されており、EN001は損傷した末梢神経領域に移行して神経ミエリンの再生を誘導することを目的に開発されています。
オンラインカジノアプリ は現在、CMT1A 患者を対象とした国内臨床試験を実施しており、臨床データを蓄積し、製造および品質管理 (CMC) の一貫性を確保することで世界的な参入を目指しています。
オンラインカジノアプリ Cell 関係者は、「欧州 EMA への希少疾病用医薬品指定の申請は、EN001 の世界的開発戦略を開始するための重要なステップです」と述べ、「将来の臨床開発の進展に合わせて、世界の製薬会社との提携および技術移転の機会を継続的に検討する予定です。」