世界初の先天性高インスリン症治療用「週1回」投与製剤
FDA の BTD は、重篤な疾患の治療において、既存の治療法と比較して顕著な臨床改善の可能性があることが臨床データによって確認された医薬品の迅速な承認を支援するために、さまざまな特典を付与する制度です。 BTDに指定された治療法は、臨床試験から承認までの開発全体についてFDAから集中的なアドバイスと支援を受けることになり、承認申請時に審査用データの一部を提出できる「ローリングレビュー」が認められる。また、「優先審査」などの迅速審査制度の適用範囲も拡大し、開発・承認手続きの効率化が期待されます。
エフェガーグルカゴンの臨床開発を主導するオンラインカジノ登録ボーナスの臨床チームリーダー(マネージングディレクター)のムンヒ・リー氏は、「BTDを通じて第3相臨床試験を効率的に設計・実施するため、FDAとの緊密な対話を継続していく」と述べ、「逐次審査の利点も活用するつもりだ」と付け加えた。
一方、エペゲルグルカゴンは先天性高インスリン症の治療薬候補であり、すでにFDA、欧州医薬品庁(EMA)、食品医薬品安全省から「希少疾病用医薬品指定(ODD)」を取得している。 米国では「小児希少疾病医薬品指定（RPD）」も取得しています。さらに、EMAはエペゲルグルカゴンをインスリン自己免疫症候群治療用の希少疾病用医薬品に指定しており、新薬の幅広い可能性を高く評価しています。
先天性高インスリン症は、インスリンの過剰分泌が低血糖を引き起こす稀な病気です。 現在まで、先天性高インスリン症を特定の適応症として FDA が承認した治療法はありません。高インスリン血症による低血糖の制御を目的として承認された既存の治療法（1件）は、特定の遺伝子型に対する治療反応が限られており、多毛症、体液貯留、心不全などの重篤な副作用を抱えています。したがって、患者は未承認の薬を使用しているか、最終的には副作用の危険を承知で膵臓を切除する手術に頼っている。
オンラインカジノ登録ボーナスは、既存の治療法の限界を克服できる先天性高インスリン症の治療候補であるエペゲルグルカゴンの世界初の「週1回」投与製剤を開発中です。オンラインカジノ登録ボーナスが昨年発表した国際第2相臨床試験の中間解析結果によると、エペゲルグルカゴンは優れた安全性と忍容性を示した。また、低血糖と重度の低血糖の両方を大幅に軽減する効果も示されました。現在、エペゲルグルカゴンの国際第2相臨床試験は順調に進行しており、第2相臨床試験の結果は今年下半期に発表される予定です。
オンラインカジノ登録ボーナス研究開発センターのチェ・イニョン所長は、「FDAによる革新的治療薬への指定は、FDAが新薬候補の実際の開発可能性と商品化の緊急性を高く評価したことを客観的に示している。われわれは会社の総力を結集して、より迅速な開発を通じてこの疾患に苦しむ患者に大きな希望を与えるつもりだ。」