- 週に 1 回の皮下自己注射による HCT の長期管理と瀉血の負担の軽減の証明
- 世界第 3 相臨床試験ですべての主要評価項目と主要な副次評価項目を達成 VERIFY
- 反復的な瀉血に依存する PV 治療環境における新しい標準の可能性に注目
[オンラインカジノ日本、チョ・ガンア記者] 多国籍製薬会社武田薬品と米国バイオテクノロジー企業プロタゴニスト・セラピューティクス（以下、プロタゴニスト）は、真性赤血球増加症（PV）治療薬の候補物質である「ラスフェルチド」について、米国食品医薬品局（FDA）に新薬申請（NDA）を提出した。これにより、瀉血が中心だったPV治療環境に、新たな標準治療の選択肢が生まれる可能性が高まる。
オンラインカジノ最新薬品は5日(現地時間)にこのNDAを提出しましたヘマトクリット (HCT) の制御が困難なため、繰り返し瀉血に頼ってきた成人 PV 患者を対象とした臨床データに基づいていることが明らかになりました。同社は、この臨床試験により、週1回の皮下自己注射による長期のHCT制御と瀉血の負担軽減の可能性が実証されたと説明している。
ラスペルチドは、肝臓から分泌される鉄分調節ホルモンである「ヘプシジン」の作用を模倣するクラスの最初のものですヘプシジン様ペプチド治療材料の候補です。体内の鉄の恒常性を調節することで過剰な赤血球の生成を抑制するメカニズムがあり、週に 1 回皮下自己注射によって投与されます。臨床試験では全体的に良好な忍容性が示されたと報告されました。
ルスペルチドは、国際第 3 相臨床試験 (VERIFY) 研究で標準治療と併用した場合、プラセボと比較して有意に高い奏効率を示しました。この研究は、瀉血、ヒドロキシ尿素、インターフェロン、ルキソリチニブなどの既存の標準治療にもかかわらず、HCT制御が不十分なPV患者293人を対象に実施された世界規模の無作為化プラセボ対照の3部構成臨床試験である。週に 1 回の皮下自己注射により、最長 156 週間の治療効果と安全性を評価できるように設計されています。
主要評価項目は、20 ～ 32 週間の「瀉血適格」を満たさなかった患者の割合として定義され、ルスペルチドはこれを満たしました。また、継続的な HCT コントロール、瀉血の必要性の減少、事前に定義された患者報告アウトカム (PRO) の改善など、すべての主要な副次評価項目においてプラセボと比較して優れた結果を示しました。
この NDA 申請は、32 週間の一次分析の結果と最大 52 週間の追跡データに基づいています。無作為化およびプラセボ対照段階を完了した後、すべての患者は非盲検段階に移行し、長期的な有効性と安全性の評価が継続されます。同社は「有効性が確認された患者に対して治療延長を可能にするためのもの」と説明している。
オンラインカジノ最新薬品のグローバル腫瘍学部門責任者であるテレサ・ビテッティ氏は、「ルスペルチドは、PV患者が経験してきた治療ギャップを解消する上で重要なマイルストーンである」と述べ、「VERIFY試験を通じて、HCTを継続的に制御するだけでなく、瀉血や症状の負担を軽減できる可能性を確認した」と付け加えた。彼はさらに、「Protagonist とのコラボレーションは、革新的な科学と実際の患者価値を結びつける一例です。」
以前に実施された第 2 相臨床試験 (REVIVE) 研究では、ルスペルチドは、HCT 制御能力、瀉血置換効果、および患者報告アウトカム (PRO) 改善の点で、プラセボと比較して一貫した有効性を示しました。 REVIVE試験を完了した患者を対象とした長期非盲検延長試験であるTHRIVEでは、さらに2年間の治療効果の持続性と安全性を評価している。現在、ルスペルチドは、FDA から「画期的治療薬 (BTD)」、「オーファンドラッグ (ODD)」、および「ファストトラック (FTD)」の指定を受けています。
ラスペルチドのNDA提出後の120日間の猶予期間が終了すると、主人公は次の90日以内にオプトアウトを行使できます。この場合、主人公は世界の純売上高の 14 ～ 29% に相当する報酬、マイルストーン (段階的な技術料)、およびロイヤルティ (現在の技術料) として最大 4 億ドルを受け取ることができます。