- 自然出血、関節出血、標的関節を含むすべての出血項目が大幅に減少…ABR中央値「0」を確認
- QoL 指標も改善されましたHaem-A-QoL・EQ-5D-5L などの全体的な患者報告指標 (PRO) の優位性
- 死亡例や血栓の発生例はなく、ほとんどの副作用は軽度でしたFDA と EMA の審査、小児および長期研究も進行中
[オンラインカジノ日本、チョ・ガンア記者] 多国籍製薬会社ファイザーの新しい血友病治療薬「ヒムパブジ（成分マルスタシウマブ）」は、阻害因子を有する血友病AおよびBの患者を対象とした第3相臨床試験（BASIS）において、オンデマンド（OD）治療と比較して年間出血率（ABR）を93％減少させ、次のような結果を達成した。すべての主要エンドポイントと副次エンドポイント。優位性を証明した。
オンラインカジノ仮想通貨イザーは最近、これらの研究結果を米国血液学会（ASH）年次会議で口頭発表し、同時に学術誌「ブラッド」に発表したと発表した。この第3相臨床試験は、オンデマンド（OD）バイパス薬治療を6か月間観察し、その後週1回皮下注射（SC）によるヒンパルブジを12か月間投与するように設計されていた。以前に予防を受けていた3人の患者は主な分析から除外された。
BASIS 研究では、ヒンパブジ治療群の平均 ABR は 139 で、1978 を記録した OD 治療と比較して 93% 減少しました。 ABR値の中央値も0であり、予防効果の強さが確認され、この傾向は年齢、地域、血友病の種類に関係なく一貫して維持されていました。
ヒンパルブジは、副次評価項目においても OD 療法を大幅に上回りました。 「自然」出血の ABR は 087 で、OD 療法の 1527 よりも大幅に低かった。 「関節」出血 (110 対 1515)、「ターゲット関節」出血 (079 対 642)、総出血 (436 対 2729) もすべて有意なレベルまで改善しました。
ヒンパブジは、6 か月の積極的治療期間 (ATP) で評価された生活の質 (QoL) 指標において、OD 療法と比較して全体的に良好な結果を示しました。 Haem-A-QoL では、「身体的健康」領域が -259 に改善され、合計スコアが -135 に改善され、EQ-5D-5L 指数 (+01043) および EQ-VAS (+75) でもプラスの変化が確認され、いくつかの患者報告指標 (PRO) で優位性が示されました。
合計 51 人が安全性分析の対象となりました。研究期間中に死亡や血栓塞栓症の報告はなく、38人の患者で有害事象（AE）が観察されたが、ほとんどは軽度であった。最も一般的な副作用は、新型コロナウイルス感染症 (216%)、上気道感染症 (157%)、フィブリン D ダイマーの増加 (98%)、頭痛 (98%) でした。治療に関連した重篤な有害事象が 1 つあり、皮膚発疹が発生しましたが、患者は研究を中止した後に回復しました。
オンラインカジノ仮想通貨イザーは、この第 3 相臨床データを審査のために米国食品医薬品局 (FDA) と欧州医薬品庁 (EMA) に提出しています。さらに、小児患者を対象としたBASIS KIDS研究や、長期的な安全性と有効性を評価するための拡張研究も進行中です。
この研究を主導したカナダのマクマスター大学のダビデ・マティーノ教授は、「阻害因子を持つ血友病患者は、高い疾患負担を抱えている」と説明し、「ヒンパルブジは、わずか週1回の皮下投与で出血の発生率を大幅に減らし、患者の生活の質を改善する安全で効果的な治療選択肢である。」
一方、ヒンパルブジは、週に1回のSC投与を可能にする「プレフィルドペン」製剤で開発された初の血友病治療薬です。これは抗組織因子経路阻害剤 (TFPI) クラスの治療法であり、血液凝固因子を直接置き換えるのではなく、凝固を阻害する TFPI の「クニッツ 2」タンパク質を標的として、血液凝固に重要な「トロンビン」タンパク質の生成を促進するように設計されています。