第 3 相臨床試験で日常生活活動と生活の質の改善が確認された
[ザ・バイオ、ユ・スイン記者]オンラインカジノ最新アストラゼネカは、同社のC5阻害剤ウルトミリス（成分ラブリズマブ）が12月1日付けで、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人重症筋無力症患者の健康保険適用となったと発表した。
全身性重症筋無力症は、神経筋伝達障害によって引き起こされる慢性の稀な自己免疫疾患であり、患者の約 85% がアセチルコリン受容体の自己抗体を持っています。 この抗体が受容体に結合すると、補体系が活性化され、シナプス後膜が破壊されます。この構造的損傷により、神経から筋肉へ伝達される信号が弱くなり、神経筋伝達障害が生じます。
主な症状には、複視、まぶたの垂れ、嚥下障害、呼吸困難、運動障害などがあります。症状が適切にコントロールされていない場合、生命を脅かす「筋無力症クリーゼ」に悪化する可能性があるため、疾患活動性を継続的にコントロールし、症状の発症を最小限に抑えることが重要な治療目標と考えられています。 全身性重症筋無力症は、予測不可能に変動する症状を示し、社会活動や家庭生活に不安定性を引き起こし、患者の全体的な生活の質を大幅に低下させることが知られています。
現在、全身性重症筋無力症の治療には主にステロイドと免疫抑制剤が使用されていますが、治療効果には限界があり、長期治療中に発生する副作用のリスクもあります。アルトミリス注の保険給付対象となるのは、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人全身性重症筋無力症患者 △MGFAⅡ～Ⅳ △MG-ADL（重症筋無力症日常生活活動量）≧6 △血漿交換療法またはヒト免疫グロブリンG（ヒト免疫グロブリンG）注射剤を投与された症例 △副腎皮質ステロイド剤と2剤以上非ステロイド系免疫抑制剤（アザチオプリン、シクロスポリン、ミコフェノール酸モフェチル、タクロリムスなど）はそれぞれ3か月以上治療されていたが、難治性または重篤な副作用のため投与できなかった。 ただし、重症筋無力症の場合や胸腺摘出後12か月以内の場合には効果は認められません。
セブランス病院神経内科のシン・ハヨン教授は、「ウルトミリスへの保険適用は、既存の治療選択肢が不足していた全身性重症筋無力症の治療環境における重要な進歩と見なすことができるが、現在の償還基準を満たすことができる患者の数は依然として非常に限られている。」と述べた。同氏はさらに、「既存の治療法が効かず苦しむ患者が新薬によって生活の質を回復し、日常生活に戻れるよう、償還基準のより現実的かつ広範な緩和が必要である」と付け加えた。 「それは必要だ」と彼は言いました。
この保険償還は、抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の全身性重症筋無力症成人患者175名を対象に26週間の治療効果と安全性を評価する無作為化多施設共同二重盲検第3相臨床試験であるCHAMPION-MGに基づいて行われた。 主要評価項目は、ベースラインと比較した治療26週間時点の重症筋無力症患者の日常生活パフォーマンス（MG-ADL）で、副次評価項目は、筋力低下の指標である定量的重症筋無力症（QMG）スコアなど、生活の質の改善を測定するさまざまな指標でした。
研究の結果、ウルトミリスは治療開始26週目にベースラインと比較して総MG-ADLスコアを31ポイント低下させ、14ポイント低下したプラセボ群と比較して統計的に有意な改善を示し、主要評価項目を達成した（P<0001）。 特に、プラセボ群ではMG-ADLスコアが3ポイント以上改善した割合が341%であるのに対し、ウルトミリス注射群では半分以上の567%が確認されました。
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オンラインカジノ最新アストラゼネカ希少疾患部門エグゼクティブディレクターのキム・チョルウン氏は、「治療選択肢の制限に苦しんでいるオンラインカジノ最新の全身性重症筋無力症患者に、より安定した持続可能な治療選択肢を提供するという点で、ウルトミリスの保険適用は意義深い。当社は革新的な治療法へのアクセスを増やすことで、最適な治療環境を作り出す努力を続けていく。」