- 韓国アストラゼネカ、「コセルゴ」の適応拡大会議を開催
- 小児や青少年から手術が困難なオンラインカジノバカラ患者まで対象を拡大
- 給料の必要性を強調する牙山医療センターのボムヒ・リー教授とスジン・ファン教授
- 「青少年」から「オンラインカジノバカラ」への移行時に特典が停止される場合があります
- AZ Korea事務局長、キム・チョルウン氏「保険適用であれば継続治療が可能」
[バイオ記者ユ・スイン] 神経線維腫症1型（NF1）治療薬「コセルゴ（セルメチニブ成分）」が、治療選択肢が限られていたオンラインカジノバカラ叢状神経線維腫（PN）患者にも処方できるようになり、満たされていない需要を解決する期待が高まっている。
ソウル牙山医療院医療遺伝センターのイ・ボムヒ教授は4日午後、ウェスティン・ソウル・パルナスで開かれた記者会見で、「コセルゴは小児と青年患者にのみ承認されており、オンラインカジノバカラNF1-PN患者には治療ギャップがあった」と述べた。同氏は、「適応症が拡大したため、オンラインカジノバカラ患者に新たな治療の機会を提供できる」と付け加えた。
コセルゴは、症候性で手術不能なNF1-PNの治療に承認された韓国初の薬剤です。 2021年に3歳から18歳までの小児および青少年患者を対象に承認された後、昨年12月にはオンラインカジノバカラ患者にも適応が拡大された。したがって、コセルゴは、症候性で手術不能な叢状神経線維腫を患うNF1の小児および3歳以上のオンラインカジノバカラに使用できる、韓国初で唯一の治療選択肢としての地位を確立しました。
NF1は遺伝子変異によって引き起こされる稀な病気です。コーヒー色の斑点、脇の下や鼠径部のそばかす、叢状神経線維腫（PN）など、さまざまな症状が全身に現れます。特に、NF1 患者の 30 ～ 50% に発生する PN は、顔、首、または神経付近に発生する腫瘍です。場所によっては、重大な外観の変化、痛み、機能障害などの問題を引き起こす可能性があります。一部の患者では、悪性末梢神経鞘腫瘍（MPNST）に発展する可能性もあります。
リー教授によると、NF1-PNは希少疾患の中でも最も一般的な遺伝病の1つで、3,000人に1人の割合で発生します。年間30万人の子どもが生まれると仮定すると、毎年約100人の新規患者が発生することになる。また、遺伝性疾患であるため、患者が三世代にわたって発症するケースもあると強調した。
彼は、「韓国のこの病気の患者数は約6,000人と報告されているが、さらに多くの患者が診断されずに放置されていると考えられている。」と説明した。同氏は「NF1は1型と2型に分けられ、90％以上が1型であることがわかっており、小児とオンラインカジノバカラの患者比率は50：50である」と説明した。
続けて、「全患者の20～30%は症状が悪化し、外観を損なうだけでなく臓器への圧迫を引き起こすため、積極的な治療が必要です。しかし、悪性腫瘍に進行した場合は治療法がないため、そうなる前に治療することが重要です。」と彼は付け加えた。 「病気が進行すると、線維化組織が周囲の組織を破壊し、重篤な場合には骨を埋めてしまいます。」
同時に、同氏は「NF1によって起こり得る神経認知機能の低下も、コセルゴ治療後のオンラインカジノバカラ患者で改善を示した」とし、「特に12サイクル目では全体の知能指数と処理速度の平均値がベースライン値と比較して改善した」と説明した。李教授はまた、「軽い副作用以外の副作用は発生せず、薬を中止することなく臨床試験を継続できた」と述べた。
しかし、リー教授は、コセルゴはオンラインカジノバカラ向けの健康保険の対象になっていないため、患者のアクセスが妨げられていると主張した。最近では、幼少期に治療を始めた患者が、医師の意見書などのデータを提出したにもかかわらず、オンラインカジノバカラしてから給付が打ち切られるケースも発生している。
オンラインカジノバカラ適応拡大の基礎となったKOMET臨床試験は、オンラインカジノバカラ患者計145名をコセルゴ群とプラセボ群に1対1で無作為に割り付け、コセルゴを1日2回、28日サイクルで投与し、治療効果と安全性を評価する研究である。研究の結果、コセルゴはオンラインカジノバカラNF1 PN患者においてプラセボと比較して有意な腫瘍サイズ縮小効果を示しました。
この研究の主要評価項目である客観的奏効率 (ORR) は、コセルゴ治療群で 20% であり、プラセボ群 (5%) と比較して統計的に有意な差が示されました (P=0011)。特に、コセルゴ治療群では、腫瘍サイズの反応が比較的早く現れ（中央値37か月）、客観的反応が確認された患者の86％（14人中12人）が少なくとも6か月間反応を維持することが確認されました。
ファン教授は、「コセルゴ群の患者は、プラセボ群と比較して腫瘍体積の急速かつ明確な減少を示し、客観的反応を示した患者の86％も6カ月以上安定した治療反応を維持した。これらの効果に基づいて、治療選択肢が限られていたオンラインカジノバカラNF1-PN患者の治療パラダイムを変えることが期待される。」
韓国アストラゼネカ希少疾患部門のエグゼクティブディレクターであるキム・チョルウン氏は、「コセルゴは製品承認申請から6か月後に承認されたが、償還を受けるまでに27か月かかった」と述べた。同氏はさらに、「最初に承認された小児や青少年に投与された患者数はすでに200人を超えているようで、多くの患者が治療の恩恵を受けている」と付け加えた。
キム常務理事は、「治療選択肢のなかったオンラインカジノバカラ患者にもコセルゴが使用できるようになり、治療環境に大きな変化が期待される」とし、「オンラインカジノバカラにも償還が適用されれば持続可能な治療が可能になるだろう」と述べた。