- AATD 肝臓疾患と肺疾患を同時に標的とする初の RNA 編集治療
- 現在第 2 相臨床試験中の WVE-006 も、新しい オンラインカジノ FDA との「早期承認」についての協議を進めています
- RNA編集プラットフォームにおけるGSKとの協力は継続中追加の共同開発も進行中
[ザ・バイオ カン・ジョア記者]新しい オンラインカジノのバイオテクノロジー企業ウェーブライフサイエンス（以下、ウェーブ）が「アルファ-1アンチトリプシン欠損症（AATD）」治療薬候補物質「WVE-006（開発コード名）」の世界的な開発・商業化権を獲得した。ウェーブは、パートナーである多国籍製薬会社グラクソ・スミスクライン (GSK) とのライセンス体系を終了し、独立した開発システムに切り替えます。
Waveは2日(現地時間)、WVE-006の世界的権利をGSKから取り戻すことで両社間で合意に達したと発表した。ウェーブ社は、今回の決定はWVE-006の臨床開発と規制戦略をより迅速かつ効率的に進めるための措置であると説明した。同氏はまた、「早期承認」の可能性について新しい オンラインカジノ食品医薬品局（FDA）と協議し、今年半ばには正式なフィードバックを受ける予定であるとも付け加えた。
以前、新しい オンラインカジノ と GSK は 2022 年 12 月に戦略的協力協定を締結しました。この協定に基づき、GSK は 新しい オンラインカジノ のリボ核酸 (RNA) 編集ベースの「PRISM」プラットフォームを使用して最大 8 つの前臨床候補の共同開発プログラムの権利を確保し、新しい オンラインカジノ は GSK の遺伝子データを使用して最大 3 つのプログラムを独自に開発することを決定しました。当時の契約規模には、前払い金 2 億 2,500 万ドル (約 3,300 億ウォン)、最大 28 億ドル (約 4 兆ウォン) のマイルストーン (段階的技術料)、および売上連動ロイヤルティ (現在の技術料) が含まれていました。
両社は別に、WVE-006 の個別ライセンス契約を締結し、GSK が世界的な独占権を保持し、新しい オンラインカジノ が初期の臨床開発を担当しました。 WVE-006 に対する権利を取り下げるこの決定により、ライセンス契約は終了します。
ウェーブは、進行中のWVE-006第2相臨床試験（Restoration-2）における400㎎複数回投与コホートの主要データを今年の第1四半期中に発表する予定で、年内に600㎎単回投与コホートと複数回投与コホートの結果を発表する予定です。
AATD は、アルファ-1 アンチトリプシン (新しい オンラインカジノ) 欠損による好中球エラスターゼ活性の調節不全により、肺気腫、慢性閉塞性肺疾患 (COPD)、肝障害を引き起こす稀な遺伝病です。肺と肝臓の病変を同時に根本的に治療できる承認された治療法はまだありません。 WVE-006 は、AATD の病因を修正するために設計されたファーストインクラスの RNA 編集治療候補です。
新しい オンラインカジノ の CEO、Paul Bolno 氏は、「WVE-006 は脂質ナノ粒子 (LNP) の送達を必要とせず、DNA ベースの塩基修正で問題となる、意図しない突然変異や挿入/欠失 (インデル) のリスクを回避できるアプローチです。」と述べました。同氏はさらに、「安全性の面でも競争力がある」と付け加えた。
彼は続けて、「現在承認されている AATD 肺疾患の治療法は、週 1 回の静脈内 (IV) 増強療法に限定されており、肝疾患に対して承認された治療法はありません。」同氏はさらに、「WVE-006 は、皮下注射 (SC) によって肺と肝臓の病変を同時に標的にする可能性のある治療候補です。」
一方、新しい オンラインカジノ と GSK の間の研究協力は、この決定に関係なく継続されます。両社は1月にさらに4回目の共同開発プログラムを選択したが、具体的な目標や適応症については明らかにしなかった。