[インタビュー] オンラインカジノクレジットカード 創設者ムン・ホンソン氏
[Kang、In Hyo 著] オンラインカジノクレジットカード は、次世代アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター プラットフォームの開発に焦点を当てた韓国のバイオテクノロジー ベンチャーです。同社は独自の AAV 技術を活用して、特に中枢神経系 (CNS) や希少疾患を対象とした応用において、既存の遺伝子治療の限界を克服しようと努めています。
<オンラインカジノ日本>との最近のインタビューで、GenixCure の創設者兼 CEO の Moon Honsung 氏は次のように述べています。「短期的には、共同開発イニシアチブと技術移転を通じて成果を継続的に生み出しながら、CNS および血液脳関門 (BBB) を対象とした AAV ベクター技術で世界的に競争力のある能力を確保することが当社の優先事項です。」
「中長期的には、当社のプラットフォーム技術に基づいて複数の適応症にわたって拡張できる多様なパイプラインを構築し、それによって実用的で臨床的に意味のある治療選択肢を患者に提供できる『次世代遺伝子治療企業』に進化することを目指しています。」と文氏はさらにコメントした。
京畿道水原市にある同社本社で1月27日に行われたインタビューで、文氏はジェニックスキュアの経営戦略、中核事業への取り組み、今年の資金調達目標を含む新規株式公開（IPO）計画について概説した。
◇単一の遺伝子治療資産から AAV プラットフォーム企業への移行
2019 年 4 月に設立された オンラインカジノクレジットカード は、当初、遺伝子治療に基づくアルツハイマー病治療法の開発に焦点を当てていました。しかし、このアプローチは科学的に非常に複雑であるため、開発リスクが高まるだけでなく、多大な経済的負担も生じました。
「競争力を強化するためのより根本的な方法として、私たちは焦点を「AAV ベクター プラットフォーム」の開発に移しました。そして、私たちが独自に開発した「CARE (Computationally Assisted Rational Engineering)」システムを通じて、次世代の AAV ベクターを確保することに成功しました。」と Moon 氏は説明しました。
「オンラインカジノクレジットカード は現在、この次世代 AAV ベクター プラットフォームを将来の成長戦略の中心的な柱として位置付けており、韓国および国際的なパートナーとの協力とともに、人工知能 (AI) 技術を活用した革新的なベクター開発を通じて世界的な競争力を強化しています。」
AAV ベクターは、比較的安全なウイルス媒体を使用して、特定の標的組織および細胞への治療用遺伝子の正確な送達を可能にします。この技術プラットフォームはすでに臨床的に検証されており、脊髄性筋萎縮症 (SMA) を含む希少疾患の商業化された遺伝子治療に応用されています。
オンラインカジノクレジットカード は、独自の機械学習 (M/L) ベースの AAV エンジニアリング プラットフォームである InsightMiner を通じた次世代 AAV ベクターの開発に研究開発活動を集中させています。反復的な実験的スクリーニングに依存する従来の方法論とは対照的に、InsightMiner は、大規模なヒト生物学的データに基づいてトレーニングされた AI を適用して、ヒト細胞との関連性が高く、臨床翻訳可能性の高いキャプシドのアミノ酸配列を予測します。 Moon 氏は、このアプローチにより、より精度の高い AAV ベクターの合理的な設計が可能になり、安全性プロファイルが向上し、より正確な組織および細胞特異的な遺伝子送達が可能になると説明しました。
「当社は、当社の企業戦略の中心柱として、AI主導の組織特異的AAVベクタープラットフォームの開発を進めています。当社は、技術的進歩を体系的に前臨床および非臨床検証データに変換し、協力と投資を通じて商業化に向けて拡張するエンドツーエンドの実行能力を備えています。」とMoon氏は述べた。
◇次世代 AAV ベクターは野生型 AAV9 よりも 450 倍高い CNS ターゲティングを達成し、技術的および商業的な実行可能性を実証
オンラインカジノクレジットカード 独自の機械学習ベースの AAV エンジニアリング プラットフォームである InsightMiner を通じて開発された XOB-031_v2 (開発コード GenC2) は、野生型 AAV9 と比較して CNS ターゲティング効率が約 450 倍向上することが実証されました。さらに、非ヒト霊長類モデルで行われた検証研究により、野生型 AAV と比較して優れた感染力と遺伝子送達効率が確認されました。 Moon 氏は、これらの結果は、CNS 障害の治療における 2 つの長年の課題である送達効率と安全性の両方において有意義な進歩を示すものであると強調しました。
"これらの技術進歩を基に、当社は 2025 年に DongKoo Bio&Pharma と共同研究を実施しました。「この成果は、当社の次世代 AAV ベクター プラットフォームの『技術競争力』と『商業的価値』の両方を明確に示しており、将来の共同開発イニシアチブと世界的な製薬会社との技術移転協議を拡大するための重要な基盤を築きます。」
「2024年2月以降、当社は『細胞特異的』AAVベクターの特許出願を継続し、XOB-031_v2 (GenC2)を含む次世代AAVプラットフォーム全体の独占的知的財産(IP)ポートフォリオを着実に強化している」とMoon氏はさらに述べた。
「私たちは、AAVベクタープラットフォームを単なる配信技術としてではなく、個々の疾患に合わせて最適化されたパイプラインを継続的に作成できる技術移転指向の資産であると考えています。この戦略に沿って、『希少神経疾患』に焦点を当て、明確な臨床的および商業的価値を持つパイプラインを徐々に構築しています。」
◇ラフォラ病からALS、SMAまで、希少神経疾患に対するAAVパイプラインを拡大
ムーン氏が強調したジェニックスキュアの希少神経疾患パイプラインの代表的な例は、現在治療法が存在しない希少小児神経疾患であるラフォラ病を標的とする遺伝子治療候補である「GXC-301（開発コード）」である。 GXC-301 は、米国食品医薬品局 (FDA) から「希少疾病用医薬品指定 (ODD)」と「希少小児疾患指定 (RPDD)」の両方を取得しています。
「このマイルストーンは、世界的な製薬会社との共同開発および技術移転の協議において、当社のパイプラインの臨床プロファイルと商業的な認知度の両方を大幅に高めることになると信じています。当社はまた、筋萎縮性側索硬化症（ALS、ルー・ゲーリック病としても知られる）およびSMAを対象とした治療用途で、脊髄の運動ニューロンを選択的に標的とするように設計されたAAVバリアントである『GenC2M』の開発も進めています。」文氏はこう述べた。
「GenC2Mは運動ニューロンにおける伝達効率を最大化するように設計されており、我々はこれを『希少神経筋疾患』の分野における技術移転のためのプラットフォームレベルの可能性を備えた戦略的資産として評価している。」とMoon氏は付け加えた。
さらに、オンラインカジノクレジットカード は、黄斑変性症を含む眼科適応症に適した AAV ベクターや筋肉関連疾患を対象とした AAV バリアントの同定を目的とした非ヒト霊長類ベースのスクリーニング研究を実施しています。 Moon 氏は、このアプローチは、臨床翻訳可能性の高いベクターを積極的に確保し、適応症ごとに世界の製薬会社にライセンス供与できるポートフォリオを体系的に構築することを目的としていると説明しました。
「並行して、当社は韓国科学技術研究院(KAIST)との共同研究を通じて、リボ核酸(RNA)編集に基づく次世代治療技術の開発を行っています。AAVベクター技術とRNA編集を統合することで、SMAを含む稀な神経疾患に対する新しい治療法の開発を目指しています。また、中長期的には、このプラットフォームを潜在的な技術移転または共同開発のための独立したパイプラインとして位置づけています。」と彼はさらに述べた。と言いました。
◇昨年はテクノロジー、ビジネス、信頼性を統合して次世代 AAV 基盤を構築する「プラットフォーム時代の元年」を迎えました
Moon 氏は、前年が オンラインカジノクレジットカード が次世代 AAV ベクター プラットフォームの技術的および商業的基盤を「完全に確立」した極めて重要な時期だったと評価しました。研究開発の観点から、同社は、ラフォラ病およびルー・ゲーリッグ病の治療用医薬組成物の特許登録および出願、ならびにCNSを標的とするAAVベクターの特許出願を提出することにより、中核となる知的財産ポートフォリオを大幅に強化した。さらに、オンラインカジノクレジットカード は、AAV 送達効率を分析した Samsung Medical Center との共同研究の結果を国際科学雑誌に発表し、AAV ベクター プラットフォーム テクノロジーの科学的検証を提供しました。
「我々は、BBB透過機能とCNS細胞ターゲティング機能を備えた次世代AAVライブラリーを確立し、非ヒト霊長類での投与研究を完了しました。これらの候補の中で、当社のリードアセットである『CNSターゲティングAAVカプシド(GenC2)』は、霊長類モデルにおいて意味のある生体内分布データを生成し、その後の共同開発と商業化に関する議論に強固な基盤を提供しました。」とMoon氏は説明した。
2025 年、オンラインカジノクレジットカード は次世代 AAV ベクター技術の共同研究開発および権利譲渡契約を DongKoo Bio&Pharma と締結し、プラットフォームの商業化の可能性を強調しました。 Moon 氏は、このマイルストーンは オンラインカジノクレジットカード の AAV ベクター技術が研究段階を超えてそのビジネス価値を証明したことを示していると強調しました。
「一連の政府資金プロジェクト、共同研究イニシアチブ、民間部門とのパートナーシップで達成された商業化成果、およびさまざまな賞や認証の受賞を通じて、当社は技術力だけでなく、事業遂行能力や外部利害関係者からの信頼も確保しました。」と彼はコメントしました。
◇シリーズBの資金調達が勢いを増し、AAVプラットフォームの商業化が加速
オンラインカジノクレジットカード は、2026 年を自社の AAV ベクター技術の商業的実現可能性を「明確に実証する」年に指定しました。この目的を達成するために、同社は、霊長類モデルにおいて高いBBB透過性と強力なCNS細胞特異性を示すAAVベクターを確保するとともに、SMAや眼科疾患などの適応症に拡張できるAAVライブラリーを段階的に構築する予定である。
「KAISTの研究チームと協力して、私たちはAAVベースのRNA編集技術と制御技術を統合した次世代の治療法の開発を加速します。私たちは独自のAAVベクターを使用して、前臨床データの質を高めることを目的として、ラフォラ病とルー・ゲーリッグ病を対象とした動物実験を実施する予定です。」と文氏は述べた。
最近、遺伝子治療開発のために オンラインカジノクレジットカード が開発したベクターを採用し始めた韓国の製薬企業やバイオテクノロジー企業が増えています。特に、国内の大手製薬会社（C 社）と遺伝子治療専門会社（N 社）は、オンラインカジノクレジットカード と物質移転契約（MTA）を締結し、ベクターの性能評価を実施中です。並行して、同社はコスダック上場企業E社や遺伝子治療開発会社G社との共同開発研究の協力も進めている。
「韓国および世界の製薬会社とバイオテクノロジー企業の両方が、オンラインカジノクレジットカード の「高効率 AAV プラットフォーム」に多大な関心を示しています。 2026 年前半に予定されている、当社の AAV ベクターの霊長類研究から 1 つのデータ ポイントが確保されました。本格的な技術提携や提携に向けた議論を加速させていきたいと考えております。また、当社のプラットフォーム技術を具体的なビジネス成果に転換することに重点を置き、国内のAAV遺伝子治療開発者とのMTAや共同開発交渉を拡大する予定です」と文氏は強調した。
オンラインカジノクレジットカード は現在、シリーズ B 資金調達ラウンドで総額 80 億～100 億ウォン (約 680 万米ドル) を調達中です。同社は昨年、Dongkoo Bio&Pharma CO, Ltdなどから20億ウォンの投資を確保した。また同社は現在、政府系金融機関からの追加投資10億ウォンを検討中で、今年上半期の取引完了を目指している。 オンラインカジノクレジットカード は以前、2021 年のシリーズ A 資金調達で約 120 億ウォンを調達しており、その技術力と成長可能性に対する投資家の信頼を裏付けています。
「今年の下半期には、前臨床データの取得と合わせて、新規の機関投資家および既存のシリーズA投資家からさらに50億ウォンの資金を確保する予定です。これを通じて、当社のプラットフォームの『プラットフォーム技術の進歩』と『主要パイプラインの商業的実行可能性』の向上をさらに実証していきます。」と文氏は述べた。
2025年下半期に、ジェニックスキュアは韓国投資証券を主幹事、ハンファ投資証券を共同幹事とする引受契約を締結し、IPOの本格的な準備を開始した。同社は現在、中長期的な事業体制の強化と並行して内部管理体制の再構築を進めており、2028年初頭の上場を目標に段階的なIPOロードマップを進めている。
「我々は、今年上半期に予定されているAAVベクターの非ヒト霊長類の実験データの取得を重要な転換点とみなしている。これらのデータに基づいて、世界的な大手製薬会社との共同開発や技術移転に関する協議をさらに拡大するつもりだ」と文氏は述べた。
「私たちは、将来の臨床試験の基礎を築き、目に見える商業的成果をもたらすために世界的なパートナーシップを強化しながら、データを通じて次世代ベクタープラットフォームの非臨床性能を証明することに集中していきます。」と文氏は付け加えた。
「『人類の若さと健康長寿への貢献』というビジョンに導かれ、私たちは難病に苦しむ患者に根本的な解決策を提供することを目的として オンラインカジノクレジットカード を設立しました。私たちは AAV ベースの遺伝子治療がこの目的を達成する最も有望な技術であると考えており、私たちの最終的な目標は、AI 主導の AAV プラットフォームを通じて中枢神経系および希少疾患の現在の治療の限界を克服することです。」と彼はさらに述べました。