オンラインカジノ入金方法、軟骨無形成症治療薬候補「トランスコンCNP」の米国での審査を3か月延期

[ザ・バイオ ソン・ジェジュン記者] デンマークのオンラインカジノ入金方法ファーマ（以下、オンラインカジノ入金方法）が開発中の小児軟骨無形成症治療薬候補「トランスコンCNP（成分ナイーブペグリチド）」の米国食品医薬品局（FDA）の審査スケジュールが、市販後調査（PMR）計画の補完要請により3か月延期され、審査スケジュールが3ヶ月延期された。 FDAの最終決定は3か月以内。延期になりました。

オンラインカジノ入金方法は27日（現地時間）、FDAが今月5日に提出されたPMR関連データを「重大な修正」と判断し、処方薬使用者手数料法（PDUFA）の目標日を2025年11月30日から2026年2月28日までに調整したと発表した。

同社は、FDA が要求した唯一の協議事項は PMR プロトコールの変更であり、追加の臨床データの要求はなかったと強調した。地元業界はまた、FDAがTranscon CNPの有効性と安全性に関して追加の補足を要求しなかったという事実に基づいて、全体的な審査の方向性は変わらないと推定している。

トランスコン CNP は、週に 1 回投与される CNP ベースのプロドラッグ候補です。骨端板の成長を促進することにより、軟骨無形成症の子供の成長率を高めるように設計されています。オンラインカジノ入金方法が以前に提出した第 3 相臨床試験の結果は、FDA の「優先審査」の基礎となりました。オンラインカジノ入金方法氏は、今回のスケジュール調整は有効性や安全性の再検討ではなく、FDAから要請されたPMRプロトコルを改訂するための措置であると説明している。

地元業界は、この審査スケジュールの調整はPMR研究プロトコルに関連する行政手続きに従っていると予測した。 FDAの治験実施計画書の審査が不十分で、主要サプリメントに分類されたのではないかとの指摘があり、最近の人員削減によりスケジュール調整のケースが増えているとの分析もあった。

Transcon CNP は CNP ベースのプロドラッグとして設計されており、週 1 回の投与で持続的な線維芽細胞増殖因子受容体 3 (FGFR3) 阻害効果を提供することを特徴としています。最近発表された第 3 相臨床結果でも、安全性と忍容性がプラセボと同等であり、注射部位反応や血圧低下などの主要な副作用の発生率が低いことも示されました。業界は、この利便性と安全性が商品化段階での競争力を高める要因になると考えています。

FDA の最終決定が予定されている 2026 年 2 月に先立ち、Transcon CNP の商業化の可能性と将来の市場性への関心が高まっています。オンラインカジノ入金方法のヤン・ミケルセン最高経営責任者（CEO）は「われわれはFDAの要請にすべて応じており、米国の患者に迅速に治療を提供するために滞りなく進んでいる」と述べた。

一方、軟骨無形成症は、成長板の骨形成過程に関与するFGFR3遺伝子の変異によって引き起こされる代表的な骨形成障害疾患です。これは、最も一般的な形態の非比例小人症の原因として分類されています。この変異は軟骨形成中の骨の成長を阻害し、その結果、腕と脚の長さが短くなり、出生後の身長の成長速度が著しく遅くなります。世界中で 250,000 人以上が罹患していることが知られており、そのほとんどは正常な両親の新たな (散発的) 突然変異として発生します。

脊柱管狭窄症、呼吸器疾患、慢性中耳炎、下肢屈曲変形、筋力低下、睡眠時無呼吸など、日常生活機能に大きな影響を与える合併症が小児期に発生します。その結果、多くの場合、成長が遅れるだけでなく、生活の質が低下し、繰り返しの治療が必要になります。

軟骨無形成症の治療薬として、BioMarin Pharmaceutical (米国) の「Voxzogo (成分ボソリチド)」が現在販売されています。トランスコンCNPは、新たな機構を備えた週1回投与候補として開発され注目を集めています。