オンラインカジノバカラ、稀な骨疾患である骨形成不全症の治療薬「セトルマブ」の第3相臨床試験失敗

オンラインカジノバカラは最近、セトルスマブの第 3 相臨床試験「オービット」および「コスミック」の結果を発表しました。どちらの試験でも年間の臨床的骨折発生率の減少を主要評価項目として設定していましたが、これは達成されませんでした。その代わり、二次評価指標である骨密度（BMD）の改善において統計的に有意な効果が確認されました。

この結果は、第 2 相臨床試験で肯定的なシグナルが得られたにもかかわらず、臨床的な骨折減少効果を実証できなかったという点で注目を集めました。同社は全体的なデータに基づいて、プログラムの今後の開発の方向性を再検討しています。

セトルスマブの承認申請を念頭に置いて実施された主な臨床試験は、小児および青年期の OI 患者を対象とした 2 つの後期段階の試験です。まず、世界第2相および第3相臨床試験である「Orbit」研究では、5歳から25歳までの患者159人をセトルスマブまたはプラセボの投与群に2対1の比率で無作為に割り当て、年間臨床骨折発生率の低下効果を評価した。この研究ではセトルスマブ治療群ではプラセボと比較して骨密度が有意に増加したが、プラセボ群は骨折発生率が予想より低かったため主要評価指数を達成できなかったそうでした。

別の国際的な第 3 相臨床試験である「コスミック」研究では、2 歳から 7 歳までの小児患者 69 人を対象に、既存の標準治療であるビスホスホネートの静脈内投与 (IV) とアセトルスマブを比較し、評価しました。その研究ではセトルスマブ投与群では骨密度の改善とともに骨折発生率の減少が観察された完了です。しかし統計的有意性には達しませんでした。ただし、Cosmic 研究は、Orbit 研究よりも基礎骨折のリスクが高い患者グループを特徴としています。

オンラインカジノバカラのCEO、エミール・カッキス氏は、「第2相臨床試験で確認された有望なデータと満たされていない医療ニーズを考慮すると、これらの結果は驚くべきものであり、残念である。」と述べた。同氏はさらに、「臨床上の意味をより深く理解するために、現在のデータを綿密に分析していきます。」

セトルスマブは、骨形成を阻害するタンパク質である「スクレロスチン」をブロックする完全ヒトモノクローナル抗体であり、骨形成の増加と骨強度の向上を目的として開発されました。 OI は希少な遺伝性疾患であり、世界中で治療法が承認されていません。これらの臨床結果は、この分野では臨床効果が証明できないため、新薬の開発が容易ではないという事実を再確認しました。

オンラインカジノバカラは、セトルスマブ プログラムと並行して、全体的なコスト構造の見直しも開始しました。同社は、近い将来に大幅なコスト削減を実施する意向を発表し、研究開発（R&D）の優先順位と運用計画を調整すると説明した。

しかし同社は、セトルスマブの臨床的失敗にもかかわらず、すでに承認された4つの製品に基づいて売上が成長し続けていると発表した。さらに、将来 2 つの遺伝子治療製品を上市する可能性や、アンジェルマン症候群治療用候補物質の第 3 相臨床試験の主要な結果など、中長期的な成長ドライバーが維持されることも付け加えられました。