Newracle Genetics が社名を「Elicigene」に変更…滲出型黄斑変性症は遺伝子オンラインカジノアプリで打破できる

[バイオ記者カン・インヒョ] 「滲出性加齢黄斑変性症（wAMD）」は、加齢により黄斑が損傷し、視力低下や失明を引き起こす病気です。 55歳以上の視力低下の主な原因と考えられており、世界のオンラインカジノアプリ市場規模は約10兆ウォンである。 「アイリーア」などの標準オンラインカジノアプリはすでに存在しますが、「眼内（硝子体腔への）直接注射」という投与方法と「頻繁な」投与サイクルの限界は依然として患者さんにとって負担となっています。このため、投与の利便性とサイクルが改善された次世代のオンラインカジノアプリ法の開発が、業界の重要な課題として浮上しています。

2018 年に設立された Neuracle Genetics は、既存のオンラインカジノアプリ法の欠点や限界を改善する遺伝子オンラインカジノアプリを開発している新薬開発バイオベンチャーです。同社は19日に株主総会を開催し、社名を「エリシジェン」に変更した。エリシジェンの中核パイプライン「NG101（開発コード名）」は滲出性加齢黄斑変性症を対象とした遺伝子オンラインカジノアプリ薬候補である。投与サイクルは「単回投与（1回）」に短縮され、投与方法も患者様への負担が比較的少ない「網膜下注射」方式を採用しています。

特にNG101は17日(現地時間)、米国とカナダで進行中の北米第1/2a相臨床試験で最後の患者への投与を完了し、計20人の患者への投与を完了した。臨床試験の成否を左右する重要な結果は来年6月頃に発表される予定だ。エリシジェンは、世界的な技術移転（L/O）を完全に具体化し、臨床結果に基づいて臨床戦略をフォローアップする予定です。 NG101 の初期の有効性と安全性は低用量群の中間データ解析ですでに確認されているため、全体的な臨床経過は良好であると評価されています。

<オンラインカジノ日本>は最近、ElysiGen (旧 Newracle Genetics) の創設者である CEO の Kim Jong-mook 氏と会い、今年の業績と今後の事業計画について聞きました。キム最高経営責任者（CEO）は「遺伝子治療の開発を通じて患者の苦痛を軽減し、生活の質を向上させ、人類の健康寿命をさらに延ばしたい」と述べた。さらに、「私たちは、生命、愛、社会に対する責任感を持って、尊敬される遺伝子治療開発会社に成長していきます。」

◇NG101、反復注射から単回投与へ…滲出性黄斑変性症のオンラインカジノアプリパラダイムの転換

エリシジェンは、「アデノ随伴ウイルス（AAV）」に基づく遺伝子オンラインカジノアプリを開発する新薬開発バイオベンチャーです。 AAV は、遺伝子オンラインカジノアプリの重要な要素である「オンラインカジノアプリ遺伝子」を体内に送達するための「ベクター」として使用されます。エリシジーンは、滲出性加齢黄斑変性症のオンラインカジノアプリに必要なタンパク質を発現する遺伝子をAAVベクターベースの遺伝子担体に組み込んで患者に投与する遺伝子オンラインカジノアプリ候補NG101の開発を進めている。 NG101には、全世界で年間売上高10兆ウォンを超える大ヒットオンラインカジノアプリ薬「アイリーア」の有効成分である「アフリベルセプト遺伝子」が組み込まれている。

キム・ジョンムク社長は、「既存オンラインカジノアプリ薬『ルセンティス（ラニビズマブ成分）』とアイリーアは抗体オンラインカジノアプリ薬であり、それぞれ月1回、2カ月に1回の反復投与が必要である」と述べた。私たちが開発しているNG101は、1回の投与で長期のオンラインカジノアプリ効果を維持することを目的としている点が異なります。」さらに、「NG101は網膜下注射法を採用しているため、既存のオンラインカジノアプリ法の硝子体内注射法と比較して、患者の負担や投与の利便性の点で改善の余地が大きい。」と付け加えた。

キムCEOは、「滲出型加齢黄斑変性症は、網膜の『老化』に伴って起こる疾患である。網膜の状態が悪化すると、体は網膜を修復するために新しい血管を作る信号を送り、その過程で『血管内皮増殖因子（VEGF）』が過剰に分泌される。」

問題は、これらの新しく形成された血管が正常な血管ではないことです。」と彼は付け加えました、「これらの血管は構造的に未熟であるため、漏れやすく、血液や体液が網膜の下に浸透し、網膜が腫れて濡れているように見える病的状態を引き起こします。これが「ウェット」と呼ばれる理由です。

続き、「『黄斑』は網膜の中央に位置し、中心視力を担っています。黄斑が『変性』すると、中心視力が急速に低下するか失われます。特に、滲出性加齢黄斑変性症は、病気の進行速度が速く、視力喪失のリスクが高くなります。」同氏は、「異常な血管の生成を抑えるために登場したオンラインカジノアプリ戦略が抗VEGFオンラインカジノアプリで、最初に商品化されたのが2006年に発売されたルセンティスだった」と付け加えた。と言いました。

このように、滲出型加齢黄斑変性症のオンラインカジノアプリでは、薬の効果だけでなく、どれだけオンラインカジノアプリ回数や負担を軽減できるかがオンラインカジノアプリ法を選択する重要な基準となっています。キム最高経営責任者は、「アフリベルセプトは有効性の点でラニビズマブよりも優れた薬剤であると評価されている」とし、「アフリベルセプトは約100倍高いVEGF結合能力を持つことが知られている」と強調した。これは、エリシゲンが滲出性加齢黄斑変性症のオンラインカジノアプリ法を開発する際に、ラニビズマブではなくアフリベルセプト遺伝子を選択した理由でもあります。

遺伝子オンラインカジノアプリは次世代のモダリティ（オンラインカジノアプリ法）として注目を集めていますが、開発・商業化の過程には依然として多くの課題が残されています。それでもキム・ジョンムク代表は、今後本格的にオープンする遺伝子オンラインカジノアプリ市場に前向きな見通しを持って事業を始めた。

キム CEO は、「現在までに世界中で 7 つの AAV ベースの遺伝子オンラインカジノアプリが承認され商業化されており、そのすべてが遺伝性疾患または希少疾患に対して承認されています。」と説明しました。さらに同氏は、「事業開始当初から、AAVを利用した遺伝子オンラインカジノアプリの適用範囲は最終的には『ポピュラーな疾患』にまで拡大すると判断していた」とし、「その中でも市場が大きく、既に商業化の可能性が証明されている滲出性加齢黄斑変性症のオンラインカジノアプリにターゲットを絞った」と付け加えた。

これまで、AAVベースの遺伝子オンラインカジノアプリは主に遺伝病と希少疾病用医薬品に対して承認されてきたが、最近ではその適用範囲が私たちに馴染みのある疾患領域にも徐々に拡大しつつあるとキムCEOは分析している。 「遺伝子オンラインカジノアプリは投薬サイクルを大幅に短縮できる特徴があり、反復投与が必要な既存のオンラインカジノアプリ法に代わる大きな可能性を秘めています。1回の投与で長期間の効果が期待できるため、今後は人気の疾患への拡大が期待されます。」と説明しました。また、「静脈内や筋肉内注射で繰り返し投与できる疾患は、タンパク質療法で十分オンラインカジノアプリできる」とした上で、「一方で、眼や脊髄など、繰り返し投与が困難でリスクのある領域では、AAVベースの遺伝子オンラインカジノアプリがより合理的な選択肢になり得ると考えている」と付け加えた。

◇「低用量」での有効性証明に注力…NG101の競争力は「Eylea遺伝子」と「高効率プロモーター」にある

滲出性黄斑変性症オンラインカジノアプリ市場がすでに形成されているだけでなく、次世代オンラインカジノアプリ法としての遺伝子オンラインカジノアプリの成功の可能性も大きく検証されています。この判断に基づき、キム・ジョンムクCEOはエリシゼンの事業をスタートさせた。ただし、この分野に競合他社が存在しなかったわけではありません。 Elysigen と同様に、遺伝子オンラインカジノアプリに基づいた滲出性黄斑変性症のオンラインカジノアプリ法を開発している企業は、RegenxBio (Regenx)、4D Molecular Therapeutics (4DMT)、Adverum Biotechnologies (Adverum) の 3 社です。これら 3 社はいずれもアメリカの企業です。 CEOのキム氏は競争環境におけるエリシアンの差別化要因を次のように説明した。

キムCEOは、「Regen 前述したように、アフリベルセプト（アイリーア成分）はラニビズマブ（ルセンティス成分）より有効性の点で優れた薬剤として評価されており、アフリベルセプトは約100倍高いVEGFへの結合能を持っている。」

キム CEO は、遺伝子オンラインカジノアプリ製品の競争力を決定する重要な要素として、オンラインカジノアプリ用遺伝子、プロモーター システム、および投与方法を挙げました。同氏は、「オンラインカジノアプリ用遺伝子を体内で発現させるためには、一種の『スイッチ』として機能する『プロモーター』が必要である」とし、「この分野では一般的にCAGプロモーターが基礎として使用される」と説明した。

その後、「エリシジーンは独自に開発した『CAT311』プロモーターシステムをNG101に適用しています」と彼は付け加えた。 「これは、同じ量のウイルスが投与された場合でも、より多くのオンラインカジノアプリ用タンパク質を生成できる非常に効率的な遺伝子発現システムです。」

キム CEO は、遺伝子オンラインカジノアプリの競争力は最終的には、どの遺伝子が使用されるか、どのプロモーター システムが適用されるか、および投与方法がどのように設計されるかによって変わると説明しています。同氏は「NG101は、オンラインカジノアプリ遺伝子、プロモーター、投与方法を最適に組み合わせることで、競合候補と比較して非常に低用量でも強力なオンラインカジノアプリ効果を発揮する」と説明した。同氏は、「NG101 のこれらの強みは動物実験によってすでに確認されています。」

キム CEO によれば、これらの結果はサルモデルを使用した非臨床データに基づく臨床用量設計にも反映されました。 NG101 の臨床試験は、最低用量群として 1×10⁹ ウイルス粒子、中用量群として 3×10⁹、高用量群として 8×10⁹ ウイルス粒子を眼に投与するように設計されました。

一方、Regen の場合 Adverum の場合、第 3 相臨床試験が 6×10¹⁰ で実施されています。これは NG101 の最大約 60 倍の容量です。

キム CEO は、「NG101 の最大の強みは、非常に低用量でも効果を発揮できることです。これが重要な理由は、ウイルス粒子の数が増加すると、炎症などの安全上の問題が発生する可能性が高まるからです。」

彼は、「AAV は比較的安全なウイルスですが、過剰量を目に投与すると安全上の問題が生じる可能性があることが、いくつかの臨床試験メタアナリシスを通じて確認されています。」と強調しました。このため、遺伝子オンラインカジノアプリの開発においては、可能な限り低用量でオンラインカジノアプリ効果を生み出すことが非常に重要です。」

CEO の Kim 氏は、さらなる競争上の利点として、低生産能力を使用することで生産コストも削減できることだと説明しています。キム代表は、「NG101は競合他社に比べて投与量が非常に低いため、低用量でもオンラインカジノアプリ効果が得られる。安全性が確保できるだけでなく、ウイルスの使用量が減少するため、生産コストの面でも競争力が高い」と説明した。さらに、「その結果、適正な薬価設定が可能な製品を作ることができるかどうかが最も重要なポイントとなります。」

彼はまた、競合他社との技術的な差別化についても言及しました。キム最高経営責任者（CEO）は、「Adverumは新しいAAVカプシド、つまりウイルスエンベロープ構造に関する特許を保有しているが、Elysigenは遺伝子発現を調節するプロモーター（CAT311）技術を競争力の核心として持っている」と述べた。同氏はさらに、「最終的には、遺伝子オンラインカジノアプリの競争力は『どの遺伝子が使用されるか』だけでなく、その遺伝子がどれだけ効率的に発現されるかにも依存する」と付け加えた。同氏は、「エリシジェンは遺伝子の組み合わせとプロモーターの点で競合他社に比べて明らかな優位性を持っている」と付け加えた。

◇北米第1/2a相臨床試験最終完了、シリーズC投資誘致…来年の技術輸出の礎、来年のIPO目標

キムCEOは、「20人の被験者全員への投与完了はNG101の開発における重要なマイルストーンであり、低用量群ですでに確認されているNG101の継続的なオンラインカジノアプリ効果と安全性は、候補の臨床的価値を明確に示している。」

NG101「低用量群（コホート1）」に関する初期臨床データは、今年9月に網膜学会で発表された。 NG101の投与から受診時までの6か月の追跡期間において、抗VEGFレスキューオンラインカジノアプリの回数が「91%減少」し、視力と解剖学的指標が安定したままであることが観察され、NG101の初期の有効性と安全性が確認されました。

キム代表は、「今回の臨床試験は投与後6ヶ月が主な評価ポイント」とし、「低用量群6人、中用量群6人、高用量群8人の計20人を対象に試験を行った」と説明した。同氏はさらに、「最初の臨床試験は、高用量群の最後の患者が出てから6か月の観察が完了したら完了する予定だ」と付け加えた。これは、投与後 24 週間（6 か月）の安全性が主な評価変数として設定されているためです。」

しかし、同社はオンラインカジノアプリ効果の持続性と長期安全性を確認するため、臨床試験終了後も患者を長期間追跡調査する予定だ。エリシジーンはNG101のオンラインカジノアプリ効果が約5年間持続すると見込んでおり、したがって各患者は最長5年間追跡調査されることになる。

キム最高経営責任者（CEO）は、「中用量群と高用量群の追跡データを滞りなく確保し、計画通り第1/2a相臨床試験を完了し、滲出性黄斑変性症のオンラインカジノアプリに新たなパラダイムを提示するための国際第2b相臨床試験に参入し、技術移転を本格的に開始する」と強調した。

キム CEO はさらに、「NG101 は投与回数を減らすオンラインカジノアプリ法として理解されやすいですが、会社が期待している効果はそれ以上です。」と続けました。彼はさらに、「これは単に投与の利便性を向上させるだけでなく、安定した視力の維持に役立つと信じています。」

同時に、目標は、重要な指標として視力が長期間維持されるかどうかを臨床的に証明することです」と彼は述べ、「臨床の焦点は、視力が時間の経過とともに低下することなく安定して維持されるかどうかを示すことにあります。」

エリシジェンは最近、第 1/2a 相臨床試験の最後の患者への投与を完了したため、トップラインの結果は来年 6 月に得られる予定です。臨床結果に応じて、早ければ来年末、遅くとも来年中に第2b相臨床試験（IND）を米食品医薬品局（FDA）に提出する予定だ。さらに、韓国での第 2b 相臨床試験の開始も検討しています。

ニューラクル・ジェネティックスは先月、韓国産業銀行(KDB)とアルボリズムから総額108億ウォンの新規投資を集めた。昨年9月の第1回決算時の261億ウォンに加え、シリーズC払込増資額は総額370億ウォンに増加し、今回の投資を含めた累計投資額は830億ウォンを超えた。

特に、韓国産業銀行の100億ウォンの投資は、エリシジーンのAAVベースの遺伝子オンラインカジノアプリの中核技術と商業化能力の信頼できる検証の結果であると評価されている。この投資により、韓国産業銀行は ElysiGen の第 3 位の株主になりました。政府系金融機関の投資参加により、エリシジェンの将来のコスダック技術特別上場による新規株式公開（IPO）に弾みが付くものと期待される。

キム最高経営責任者（CEO）は、「今年だけでシリーズC投資ラウンドを通じて370億ウォンの資金調達に成功した」とし、「現在投資機関が追加で検討中の50億ウォンを追加して、来年1月にシリーズC投資誘致を終了する予定だ」と付け加えた。

キム最高経営責任者（CEO）はIPOの時期について、「臨床試験や技術移転のスピードや結果など事業開発（BD）の実績に基づいて決定する」と述べた。続けて「シナリオ通りにできるだけ早く進めば、来年半ばごろには技術評価（評価）申請が可能になると考えている」とし、「予定が多少遅れるとしても、来年の第３四半期か第４四半期中に評価申請を検討している」と述べた。同氏は「上場の目標日は来年だ」と付け加えた。

キム CEO は、ElysiGen の NG101 の技術移転の可能性についても前向きに検討しました。同氏は「技術移転が可能であれば積極的に進めていくつもりだ」とし、「経験と資金力を兼ね備えたパートナーが見つかれば、共同で臨床開発を進めることが望ましいと考えている」と述べた。 「パートナーに十分な資金力があるものの、開発経験が相対的に不足している場合には、エリシアンが資金援助を受けて開発を継続する方法も検討しています。」

キム CEO は、NG101 の臨床結果は順次得られており、一部のデータは潜在的なライセンシー (技術導入企業) と共有され、議論されていると述べた。同氏は「NG101のデータが蓄積されていくことで、技術移転に関する交渉力は徐々に高まっていくものと考えている」とし、「NG101以外のパイプラインについても、技術移転を可能にする十分なデータを確保し、非臨床段階での技術移転を目指して連携協議を続けている」と強調した。

キム最高経営責任者（CEO）は最後に、「AAVベースのオンラインカジノアプリ薬の中で、NG101は『クラス最高』であると信じている。しかし、AAVを用いた滲出性加齢黄斑変性症オンラインカジノアプリ薬がまだ承認されていないことを考えると、『ファーストインクラス』という意味もある」とし、「臨床開発と技術移転の成功を通じて、エリシゲンを韓国を代表する世界トップクラスのAAVベース遺伝子オンラインカジノアプリ会社に成長させたい」と述べた。 NG101」

一方、イヨン製薬は2020年に締結した共同開発契約に基づき、NG101の全世界独占生産供給権を保有しており、約3000億ウォンを投じて建設された忠州工場のバイオ生産施設で生産される予定だ。 Leeyon Pharmaceuticalとのこの緊密な協力を通じて、エリシジーンはNG101の「臨床-生産-商業化」サイクル全体を通じて一貫した開発戦略を確立し、将来の世界的な技術移転と提携プロセスにおいて有意義な競争力を確保することが期待されている。エリシジェンの筆頭株主はリーヨン製薬です。