[ASH] ノバルティス、PNH 治療法「パバルタ」の長期データと新たなオンラインカジノスマホ群分析を公開

[バイオ記者ユ・スイン]ノバルティスコリアは6日から9日(現地時間)まで米国フロリダ州で開催された第67回「米国血液学会年次総会(ASH2025)」で発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)治療薬を発表した。 17日、『ファバルタ（成分イプタコパン）』の長期追跡データと新たなサブオンラインカジノスマホ群の解析結果が公開されたと発表された。

昨年7月に韓国で健康保険適用となったパバルタは、補体置換経路をより高いレベルで調節するB因子阻害剤であり、韓国で承認された初の成人PNHオンラインカジノスマホに対する単回経口（経口）治療薬である。 PNH は、造血幹細胞の後天性突然変異によって引き起こされる稀な血液疾患です。血管の内外で溶血が進むと、血栓症や腎不全などのさまざまな合併症を引き起こす可能性があります。

オンラインカジノスマホの年齢層はさまざまですが、半数以上が社会活動や職業活動が活発な30～59歳のグループであるため、治療方法や症状の管理が日常生活全体に影響を与える可能性があります。 現在標準治療として使用されている「C5阻害剤」は静脈内投与され、定期的な通院が必須です。そのため、投与時間や輸送・回収の手間がかなりの負担となります。 また、治療中にも貧血や倦怠感を訴えるオンラインカジノスマホさんも多く、既存の治療だけでは対応しきれない医療ニーズが上がり続けています。

このような背景を背景に、ASH 2025で発表された2つの研究は、パバルタの長期治療効果と拡大したオンラインカジノスマホ集団におけるその臨床的重要性を確認した。 発表された研究は、パバルタの長期治療効果を評価した長期追跡研究（REP）と、抗C5治療中にヘモグロビン（Hb）が10～12 g/dLだったオンラインカジノスマホグループにおけるパバルタへの切り替えの効果を評価した第3b相臨床試験（APPULSE-PNH）のサブ解析である。

パバルタのREPは、第2相臨床試験に参加した成人PNHオンラインカジノスマホに「パバルタ単独療法」を最長5年間継続的に投与し、その安全性と有効性を評価した。 分析の結果、パバルタを長期間投与されたオンラインカジノスマホは、平均ヘモグロビン値などの主要な溶血関連指標を安定したレベルに維持しました。 4年目と5年目の平均ヘモグロビン値はそれぞれ121g/dLと129g/dLで、輸血の有無にかかわらず、オンラインカジノスマホの約64%と67%がHb≧12g/dL基準を満たしていた。

全オンラインカジノスマホの 96% が追跡調査期間中、輸血なしで治療を継続し、溶血関連指標に関しては、80% 以上が 4 年目と 5 年目の両方で LDH を 15 倍上限 (ULN) 未満に維持しました。絶対網赤血球 (ARC) レベルはすべてのオンラインカジノスマホで正常範囲に回復し、安全性評価では新たな安全性シグナルは報告されませんでした。

APPULSE-PNH 臨床試験フェーズ 3b のサブグループ解析では、既存の抗 C5 治療中のヘモグロビン値が 10 g/dL 以上 12 g/dL 未満の成人 PNH オンラインカジノスマホを対象に、パバルタ単剤療法の 24 週間の治療効果が評価されました。このオンラインカジノスマホグループでは、抗 C5 治療によりヘモグロビン値が一定レベルまで回復しましたが、疲労などの血管外溶血 (EVH) に基づく症状が持続しました。

サムスンソウル病院血液腫瘍科のチャン・ジュンホ教授は、「今回の学会で発表された2つの研究は単一の研究である。今回の研究は、経口治療薬であるパバルタが長期的に安定した治療効果を維持することを確認すると同時に、既存のC5阻害剤に比較的良好な反応を示したオンラインカジノスマホ群においてさらなる改善の可能性を確認した結果である」と述べた。

彼はさらに、「PNH は活動的な年齢層のオンラインカジノスマホの割合が高いため、治療プロセスが日常生活や仕事全体に影響を与える可能性があるため、パバルタがオンラインカジノスマホの生活の質を向上させる新しい経口治療の選択肢になることを期待しています。」

ノバルティス・コリア血液がん部門のエグゼクティブ・ディレクター、イ・ジユン氏は、「今回の発表を通じて、パバルタは長期治療オンラインカジノスマホと拡大したオンラインカジノスマホ群の両方において、既存の第3相臨床試験と一致する有効性と安全性を再確認した」と述べた。同氏は、「国内のPNHオンラインカジノスマホの治療過程での負担が軽減される。 「今後もより良い治療環境の整備に努めてまいります」と述べた。